先准後奏：仲恩的幹細胞，在日本賭一張附條件的藥證

台灣仲恩生醫的異體脂肪幹細胞 Stemchymal，6 月向日本 PMDA 申請上市，目標是第三與第六型小腦萎縮症。日本二期主要指標沒過，台灣二期五年沒有公布數字，它靠的是日本的附條件許可，而這條路開通 12 年，10 月 15 日才有第一個產品通過轉正審議。這篇拆解證據、價格、產能，以及台灣今年上路的再生醫療雙法。

6 月 24 日，日本的 REPROCELL 向藥品醫療器材綜合機構（PMDA）送出 Stemchymal 的上市申請，效能寫的是抑制第三型與第六型脊髓小腦性共濟失調（Spinocerebellar Ataxia，SCA）病人的運動失調進展。這袋細胞由台灣的仲恩生醫製造，日本把它指定為希少疾病用的再生醫療製品，適用優先審查，目標是受理後 9 個月內做出決定。三個月後，仲恩在興櫃的股價四週內從 76 元漲到 230 元，而它的營收是零。

小腦萎縮症的病人，在復健科是熟面孔。他們走路像喝醉，講話含糊，手伸出去會抖，我們能給的是平衡與協調訓練。台灣顯性遺傳的小腦失調家族裡，將近一半是第三型，也就是 Machado-Joseph 病；到現在，全世界還沒有一支獲准上市、能改變 SCA 病程的藥。那麼，一支日本二期主要指標沒有過的細胞藥，憑什麼送件？股市又在買什麼？

我的答案是，仲恩賣的不是一支治好小腦萎縮症的藥，而是一張「先上市、再證明」的門票。被檢驗的不只是這袋幹細胞，還有日本的附條件許可，以及台灣今年才上路的再生醫療雙法。

這張門票的價值很實在。日本的條件及期限付承認，讓安全性確認、有效性可以推定的再生醫療製品先上市，期限內再補證據，這段期間照樣有健保價。這條路 2014 年開通，第一個走到考場的 HeartSheet 被打了回票。直到 10 月 15 日，治脊髓損傷的幹細胞 Stemirac 才成為第一個通過轉正審議的產品，厚生勞動大臣預計約一個月內正式核准。它怎麼考過的，比它考過了更值得仲恩細讀。

Stemchymal 到底在賣什麼？

先看這袋細胞本身。Stemchymal 是異體的脂肪間質幹細胞，細胞取自別人身上的脂肪。第一期試驗的細胞來自 2 位健康捐贈者，各抽約 100 公克腹部脂肪，用酵素分解後培養，6 週內擴增到 8 億個細胞，取第 12 代的細胞冷凍保存，每 20 毫升凍存液裝 7,000 萬個活細胞。放行前要檢查存活率超過九成、表面標記符合間質幹細胞的定義，也要驗細菌、黴菌與黴漿菌。

它的給法是靜脈點滴。第一期是單次輸注，細胞混在 100 毫升生理食鹽水裡，40 分鐘滴完；台灣與日本的第二期都改成打 3 次，日本是每 4 週 1 次。每一劑有多少細胞，兩個第二期都沒有公開；第一期的論文摘要、方法與試驗登錄，三處寫法也不一樣。

它怎麼起作用，公司與日本夥伴的說法是旁分泌、免疫調節與抗發炎，仲恩的專利還主張細胞能穿過血腦障壁、分泌神經滋養因子，依據主要是小鼠與體外資料。仲恩團隊今年 7 月在《International Journal of Stem Cells》發表，SCA3 小鼠重複靜脈注射之後，轉輪表現改善，普金氏細胞裡的突變蛋白也變少，作者全是仲恩的人。

支持的一方也有論點。今年一篇回顧認為，間質幹細胞在小腦失調裡靠的是旁分泌，不是取代死掉的細胞；病人自己的幹細胞，抗發炎的分泌能力明顯較差，這是異體策略的理由，SCA2 小鼠在發病之後給藥也仍然有效。

學界的保留也很具體。靜脈打進去的間質幹細胞大多會卡在肺部，大鼠實驗裡能進到動脈循環的細胞，數量在治療上是存疑的。2020 年一篇統計超過 1,050 項登記試驗的分析指出，多數臨床階段的間質幹細胞療法沒有達到主要療效指標；今年一篇系統性回顧，整理細胞治療脊髓小腦退化的人體研究，603 筆紀錄只有 17 篇符合，多是中國的小型無對照病例系列，結論是現有證據無法確立療效。

它賣的是一袋每年要打三次的細胞，作用機轉還停在「可能」。這不代表它無效，代表它的價值得靠臨床試驗證明，不能靠機轉推論。

製造是另一個限制。仲恩和日本澀谷工業、Terumo BCT 等公司簽了一連串製程合作，今年 4 月也和 Cyto-Facto 簽了代工委託服務協議，今年 4 月的法說會說，2026 年的產能目標是 300 劑，之後兩年擴到 900 劑與 2,700 劑。以每人每年 3 劑換算，大約是 100、300、900 個病人一年的用量。仲恩在 2024 年 11 月取得日本再生醫療製品外國製造業者的認定，在日本也有 2 項專利。

Stemchymal 幾乎是仲恩唯一的產品。退化性膝關節炎的第一期只收了 4 個人，急性肝衰竭的第一期撤回、收了 0 人，官網列出的亨丁頓舞蹈症、急性呼吸窘迫症候群與中風，都還只是應用領域。

它改變了臨床的哪一步？

一支藥能不能改變臨床，要看它的試驗量了什麼、量到了什麼。

從 7 個人開始

Stemchymal 的第一個人體試驗是一期／二 a 期，由陽明大學主辦、在臺北榮總執行，2012 到 2014 年收了 6 位 SCA3 與 1 位多系統萎縮症小腦型的病人，開放標籤、沒有對照，單次輸注後追蹤 12 個月，結果 2017 年刊在《Cell Transplantation》。

療效用小腦失調評估量表（Scale for the Assessment and Rating of Ataxia，SARA）衡量，總分 40 分，分數越高越嚴重。SCA3 組的基線中位數是 13.25 分，6 個月是 12.75 分，12 個月是 13.5 分，和基線相比的變化都沒有統計意義。其他指標裡，感覺統合測試在第 3 與第 6 個月顯著改善，磁振頻譜沒有變化；12 個月內 10 件不良事件，都判定和細胞無關。

論文拿台灣的自然病程當外部對照，SCA3 每年惡化 3 分；照這把尺看，一年沒有變差就像是有效。論文也坦承樣本小、沒有安慰劑，3 位作者是仲恩員工，陽明大學的計畫主持人是仲恩的顧問，經費來自科技部的生技醫藥國家型計畫。仲恩官網的說法則是，單次輸注後第一個月有 66% 受試者的 SARA 與平衡測試都改善，效果維持長達 6 個月。

台灣二期：56 人，五年沒有數字

台灣第二期是一個設計像樣的試驗。隨機、三方遮盲、以賦形劑當安慰劑，在臺北榮總收了 56 位病人，主要指標是 14 個月內的 SARA 變化。它在 2015 年 9 月開始，2021 年 2 月完成。

這個試驗有一個先天的限制。宋秉文團隊 2011 年發表台灣的自然病程時試算過，要偵測每年延緩 1 分的 SARA，每組需要 47 人；台灣二期兩組加起來是 56 人，還不到兩組合計 94 人的六成。

然後就沒有數字了。ClinicalTrials.gov 沒有張貼結果，PubMed 查不到論文。第一次公開是 2025 年 4 月，在波士頓的世界罕藥大會（World Orphan Drug Congress），仲恩的臨床及法規顧問、國際細胞與基因治療學會前理事長 Kurt Gunter 說，一年後治療組的 SARA 上升速度比安慰劑組慢，部分病人改善超過 1 分，但沒有組別數字、沒有 p 值，也沒有不良事件，距離資料完成已經 4 年。仲恩在 BioSpace 的贊助文章另外說，治療組和自然病程相比有統計顯著差異，比的是歷史資料，不是同期的安慰劑組。

公司對這個試驗的描述還一路在變。2025 年說部分病人改善 1 分以上，2026 年 4 月的法說會報導變成多數受試者至少改善 1 分；登記的收案條件是 SCA2 或 SCA3、SARA 8 到 15 分，發表時寫的是 SCA3、SARA 9 分以上。

日本二期：主要指標沒過

日本第二期是三個試驗裡最嚴謹的一個。多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照，收 SCA3 或 SCA6、SARA 5 到 15 分的病人，主要指標是 52 週的 SARA 變化。原本計畫在 10 個中心收 53 人，2020 年在名古屋大學收第一位病人，2022 年 5 月完成；連首例收案的日期，REPROCELL 宣布的 2 月和試驗登錄記載的 7 月都不一樣。

2023 年 5 月公布的結果是，整體族群在主要指標上沒有看到統計顯著的改善。之後依統計分析計畫與專家建議，把病人按基線 SARA 分層，基線 11 分以上的亞群，疾病進展分析得到 P=0.042。新聞稿沒有說 11 分這個切點是不是事先指定，也沒有給亞群人數與效果量。

安全性方面，可能和試驗品有關的不良事件，治療組是 77.4%（24/31），安慰劑組是 35.7%（10/28），全部恢復，兩組都沒有疑似相關的嚴重不良事件；到了 REPROCELL 的產品頁，這段被改寫成所有受試者都沒有嚴重不良事件。東洋經濟今年 7 月的報導也寫，整體沒有顯著差異，只有治療前較重症的病人和安慰劑組有差。REPROCELL 社長的解釋是，輕症病人的安慰劑效應大，如果對照自然病程的登錄資料，輕症者也看得到效果。

美國二期：還沒開始

FDA 早在 2018 年就對美國二期的試驗申請沒有異議，Perlman 當時估計美國的 polyQ 型 SCA 約 15,000 人。正式的試驗登記在 2024 年，預計收 20 位 SCA3，主要指標是第 24 週的 SARA，狀態到現在仍是尚未招募，最後一次更新停在 2024 年 5 月。公司今年 3 月說會在 UCLA 與南佛羅里達大學收案，目標 9 月完成首例，臨床支出估計在 400 萬美元以內；同一週，它又在公開資訊觀測站澄清美國二期還在規劃中。之後的說法，從 9 月啟動滑到第四季收案，共同主持人、UCLA 失調中心的 Susan Perlman，已經在 9 月 30 日過世。

把這幾個試驗放在一起看，到目前為止，沒有一份公開數據顯示它在主要指標上贏過安慰劑。它送件靠的，是一個依基線分層的亞群分析，以及和歷史資料的比較。

需求從哪裡來？

藥的證據還在補，需求倒是很清楚。

2014 年一篇整理 16 國、22 項研究的系統性回顧，顯性遺傳小腦失調的盛行率平均每 10 萬人 2.7 人，最常見的是 SCA3，其次是 SCA2 與 SCA6。台灣更集中，臺北榮總宋秉文團隊 2001 年分析 74 個台灣家族，SCA3 占 47.3%，SCA6 與 SCA2 各占 10.8%。

台灣有多少病人，各方說法差很多。仲恩的重大訊息寫每 10 萬人 4 到 5 人，今年 4 月法說會說符合持續治療條件的 SCA3 約 700 人，媒體也引用過 1,500 人。脊髓小腦退化性動作協調障礙已經是台灣公告的罕見疾病。

日本的病人多得多。指定難病「脊髓小腦變性症」在 2023 年度末有 26,578 人持有醫療費補助的受給者證（多系統萎縮症另外有 10,528 人），其中約三分之二是散發性的；Stemchymal 申請的對象只有 SCA3 與 SCA6，公司估計符合條件的約 3,000 人。日本的遺傳型裡常見的是 SCA3、SCA6、SCA31 與 DRPLA，這也是日本申請多了 SCA6 的原因；台灣的試驗則一直以 SCA3 為主。

這個病會一直往下走。歐洲 EUROSCA 世代追蹤 462 位病人、中位數 49 個月，SARA 每年增加的分數，SCA1 是 2.11 分，SCA2 是 1.49 分，SCA3 是 1.56 分，SCA6 是 0.80 分。10 年存活率，SCA1 是 57%，SCA2 是 74%，SCA3 是 73%，SCA6 是 87%，SARA 分數越高，死亡風險也越高。

SARA 有 8 個項目，施測平均 14 分鐘，評分者之間的一致性很高。它要改變多少才算有意義？今年一篇研究估計，SARA 的最小臨床重要差異約 1.5 分。照這個數字，SCA3 病人大約每一年，就會惡化一個病人自己感覺得到的幅度。

能減慢這個速度的藥，現在一支都沒有。日本 2000 年上市的 taltirelin 是症狀治療；Biohaven 的 troriluzole 第三期沒過，改拿真實世界資料當外部對照重送，2025 年 11 月仍被 FDA 拒絕；Biogen 的 SCA3 反義寡核苷酸 2023 年就停了，Vico Therapeutics 的 VO659 還在一期／二期收案，預計 2028 年完成。其他幹細胞也都還在早期，中國的臍帶間質幹細胞試驗狀態不明，伊朗的自體骨髓幹細胞一期／二 a 期今年才發表。

需求是真的，沒有藥也是真的，這正是附條件許可存在的理由。等一個第三期跑完的那幾年，病人每年都在失去一點走路的能力。

誰買單，醫師為什麼要用？

病人等不起，等得起的付費者，要拿什麼標準來買單？

對病人，對醫師

對病人來說，選擇很少，一年三次靜脈點滴不算太大的負擔。對神經科與復健科醫師來說，問題是證據。主要指標沒過的試驗，加上一個 P=0.042 的亞群，在一般的新藥審查裡很難過關。要用這支藥，病人還得先有基因確診，日本二期收的都是基因確診的 SCA3 或 SCA6。

對臨床醫師來說，最實際的問題是誰會符合資格。日本二期的訊號出現在基線 SARA 11 分以上的病人，如果附條件承認照這個亞群寫適應症，輕症的病人可能不在名單裡。申請書寫的效能是抑制運動失調的進展，沒有寫改善；對每天在做平衡訓練的病人，這代表它就算上市，也是加在訓練之上的東西，不是取代訓練。

復健科手上其實有證據。2009 年德國 Ilg 團隊讓 16 位病人做 4 週密集協調訓練，臨床量表的改善維持到訓練後 8 週，後來的回顧整理出 SARA 進步約 5.2 分，相當於找回兩年以上的自然病程；2012 年日本 Miyai 的隨機試驗，42 位純小腦退化病人每天接受 2 小時物理與職能治療、連續 4 週，SARA 改善約 2.1 分，步態的進步維持到 24 週。

2024 年一篇統合 18 個隨機試驗、398 人的分析，物理治療平均讓 SARA 降低 1.41 分，只是偏誤風險高、證據確定性低。Ilg 團隊 2010 年追蹤一年也發現，即使疾病持續進展，訓練換來的進步仍然維持；2012 年連兒童用 Xbox Kinect 的體感遊戲在家訓練 8 週，盲評的 SARA 也顯著下降。

訓練改善的是功能，不會讓小腦停止退化；細胞治療要賣的，是讓退化本身變慢。兩者不衝突，但它們會被放在同一張 SARA 量表上比較，而訓練的數字並不難看。

對付費者

付費者這一端，日本的制度很大方。條件及期限付承認的產品，在附條件期間就納入健保，價格也不低。日本第一個異體間質幹細胞製品 Temcell 治急性移植物對抗宿主病，每袋 86.9 萬日圓，收載時預估尖峰只有 260 位病人、35 億日圓；Stemirac 2019 年收載時每次 1,496 萬日圓（現行藥價約 1,523 萬日圓），今年收載的 Akuugo 每人 7,272 萬日圓、ReHeart 5,320 萬日圓。

台灣也有可以對照的自費價。亞東醫院依特管辦法做的自體脂肪幹細胞治療退化性膝關節炎，單劑療程 34.2 萬元、雙劑 40 萬元。美國罕病藥的價格更高，治 Friedreich 失調症的 Skyclarys 在 2023 年上市，批發價一年 37 萬美元。

附條件期間的價格也不打折，HeartSheet 一個套組 636 萬日圓，Collategene 每瓶 60 萬日圓。台灣的新法則把價格寫進許可條件。《再生醫療製劑條例》第 9 條規定，危及生命或嚴重失能的疾病，完成第二期、具安全性與初步療效，可以附加附款核予最長 5 年的許可，期滿不得展延；第 10 條的附款，包括療效驗證試驗、費額與收取方式，以及不良反應救濟。

日本先付錢再要證據，台灣把收多少錢寫進許可本身。兩邊都願意為沒有第三期的細胞藥開門，條件是期限到了要交出答案。

一位病人身上的錢怎麼分？

門開了之後，錢怎麼流？

Stemchymal 還沒有定價。今年 4 月法說會的說法是，台日每劑約新台幣 100 萬元，每位病人每年 3 劑，等於一年約 300 萬元，媒體換算約 1,400 萬日圓，和 Stemirac 現行約 1,523 萬日圓在同一個級距。以今天的匯率換算，Stemirac 一次約 309 萬元，Stemchymal 公司估的是一年 300 萬元；每劑 100 萬元，也大約是亞東自體脂肪幹細胞單劑療程的 3 倍。

用公司自己的病人數粗算，日本 3,000 人加台灣 700 人，每人每年 300 萬元，全部都治療的話，終端市場一年約 111 億元；治療一成，約 11 億元。這是醫院與病人付出去的錢，不是仲恩的營收。媒體報導過更大的數字，2024 年 12 月有報導寫日本 7,500 名病人、滲透一成約 750 人，全球市場百億規模；2024 年興櫃前，王玲美說選 SCA 當標的，是因為全球市場規模高達百億美元以上。

日本的錢要先經過 REPROCELL。2016 年的合約，REPROCELL 認購仲恩約 1 億日圓的增資，里程碑合計 4 億日圓，上市後付權利金，自己負擔日本的試驗費用，換到日本的獨家開發與銷售權；仲恩負責製造。今年的說法是首筆里程碑金最快 2027 年上半年入帳，金額、權利金率與供貨價都沒有揭露。韓國的權利則在 2020 年授權給 SCM Lifescience，權利金是雙位數百分比，但我查不到韓國的臨床進度。日本夥伴本身也不寬裕，REPROCELL 估計送件對它 2027 年 3 月的會計年度影響輕微，東洋經濟則寫它的本業持續營業赤字。

產能才是近幾年的天花板。300 劑只夠 100 個病人打一年；就算每劑真的賣到 100 萬元，2026 年的產能換算成終端營收只有 3 億元，擴到 2,700 劑也才 27 億元。

對手是誰，護城河在哪裡？

Stemchymal 的對手，不只是其他藥，還有它要通過的那套制度。

外部對照的教訓

最近的一課來自 Biohaven。它的 troriluzole 第三期主要指標沒過，FDA 在 2023 年拒絕受理；公司改用真實世界研究，拿美國 CRC-SCA 與歐洲 EUROSCA 的自然病程當外部對照，宣稱延緩進展 50% 到 70%；2025 年 2 月獲受理後審查延長了 3 個月，原訂的諮詢委員會在開會前幾週取消，11 月仍收到完整回覆函，理由是外部對照可能有偏差、設計有缺陷、缺乏事先指定，以及沒有測量到的干擾因子。

外部對照的麻煩，在 SCA3 身上特別明顯。同一個 SCA3，台灣 2011 年的自然病程是每年惡化 3.00 分，歐洲 EUROSCA 是 1.56 分，美國 CRC-SCA 是 0.65 分，REPROCELL 引述的數字是 1.14 分。選哪一條線當比較基準，結論就可能翻轉；2024 年一篇合併 850 位帶因者的研究也證實，不同世代的進展速度顯著不同。

日本的附條件許可，考過了幾個？

日本這條路的考卷，前兩份都沒過，第三份過了。Terumo 的 HeartSheet 在 2015 年依 7 人的單組試驗、用左心室射出分率當替代指標拿到附條件承認，期限延長之後，2024 年 7 月的審議認定，上市後資料對比外部對照，在心臟相關死亡上沒有顯示優越性，不予承認。

AnGes 的 Collategene 2019 年拿到附條件承認，2024 年期限到期，公司撤回申請，部會紀錄寫明上市後的非盲性調查無法重現第三期的結果。

第三份是 Stemirac。它在 2018 年依 13 位病人、沒有盲性也沒有安慰劑的研究拿到附條件承認，2025 年 11 月申請轉正，10 月 15 日部會同意。依據是一份使用成績比較調查，看受傷後 6 個月的 ASIA 損傷分級（ASIA Impairment Scale，AIS）。完全麻痺的 AIS A 病人，進步 2 級以上的比例是 42.1% 對 3.8%（8/19 對 1/26）；AIS B 或 C 的病人，進步 1 級以上是 59.3% 對 25.0%（32/54 對 10/40）。

它和 HeartSheet 的差別，在對照組從哪裡來。HeartSheet 的對照組借自另一個臨床研究，部會明寫是外部對照。依 2018 年的計畫，Stemirac 的對照組是同一個全例調查裡前瞻登錄、符合資格卻沒有用藥的病人，AIS 分級由中央委員會看錄影判定。PMDA 當時就說，隨機雙盲在上市後做不到，這是唯一可行的替代方法。

這份資料也有一個復健科醫師一眼就會看到的問題。AIS A 這組，投藥組從受傷到評估平均做了約 993 單位的復健，對照組只有 481 單位，多了一倍；部會委員也說，產品和復健的效果分不開。厚生勞動省的結論是，考慮復健量之後有效性仍可確認，但本承認附帶條件：再收 300 例全例調查，記錄每位病人復健的期間、單位數與內容，再審查期間 7 年。

其他走這條路的，還有溶瘤病毒 Delytact、SanBio 的異體骨髓幹細胞 Akuugo、中外製藥治裘馨氏肌肉失養症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）的基因治療 Elevidys，以及今年 3 月一起拿到附條件承認的兩個 iPS 細胞產品；讀賣新聞統計，8 個附條件產品裡已有 2 個失效。

學界的批評從 2015 年就有，認為這個制度讓療效未定的產品進了市場。厚生勞動省到 2024 年 3 月才第一次發布這個制度的指引，學者評論 HeartSheet 一案，顯示制度正在被嚴格執行；2023 年《Nature》一篇分析指出，最早 4 個附條件產品的申請資料在安全與療效上都有缺口，2025 年日本學者則用「烏雲籠罩」形容 HeartSheet 與 Collategene 失敗之後的日本再生醫療。

SanBio 的 Akuugo 給了另一個提醒。它 2024 年拿到附條件承認，條件之一是確認商業生產的產品和試驗品同等之前不得出貨，這個限制到 2025 年 12 月才解除。細胞藥的製程一換，就要重新證明是同一個東西；仲恩正在和合作夥伴開發客製化培養基與智慧化的擴增製程，會碰到同一道關卡。

HeartSheet 和 troriluzole 都栽在外部對照，Stemirac 靠同期對照過關，而 Stemchymal 目前最有利的證據，正好來自外部對照。

護城河

Stemchymal 的優勢在制度位置。它在日本有希少疾病指定，可以優先審查；REPROCELL 今年 9 月拿到再生醫療製品的製造販賣業許可，東邦控股也簽了日本的流通合意書；公司說美國早在 2015 年給了孤兒藥資格，台日都有 10 年的市場獨占。

如果附條件承認下來，循環會這樣轉，健保價帶來病人，病人帶來上市後資料，資料再拿去申請正式承認。Stemirac 說明這個循環轉得很慢。附條件上市約 5 年，用過的病人約 150 人，收載時預估第 9 年會到每年 249 人；從附條件到部會同意花了將近 8 年，分析人數也沒有達到 2018 年計畫的目標。

最脆弱的一環仍在最後一步。Stemirac 留下了一個日本接受的樣板，同期的未用藥對照、中央判定的評估，以及記錄下來的復健量。Stemchymal 的上市後評估計畫還沒有公開，如果只能和自然病程比，HeartSheet 的結局就是前車之鑑。

錢夠撐到答案出來嗎？

一家沒有營收的公司，要撐到日本給答案，還要撐到期限內交出證據。

仲恩成立於 2007 年，2024 年 3 月登錄興櫃，Stemchymal 同年拿到國家藥物科技研究發展獎的銀質獎。2024 年起損益表上沒有營收，2025 年稅後淨損 1.74 億元，今年上半年 1.11 億元，比去年同期擴大約 38%。2025 年的研發費用是 1.15 億元，管理費用 0.49 億元。經營團隊今年也換了位子，3 月起王玲美卸下總經理、改任策略長，總經理由柯景懷接任。2025 年與 2026 年，它都公告累積虧損達實收資本額的一半。

錢是夠的。6 月底帳上有 8.92 億元現金，照上半年的燒錢速度，大約可以撐 4 年，還沒算美國二期的新支出。它在 2025 年 9 月以每股 22 元增資 2.2 億元，12 月以每股 29 元私募給友華生技，私募價約是參考價的 68%，股票 3 年內不得自由轉讓，今年 6 月再以每股 68 元增資 5.1 億元。

股價走得比基本面快得多。10 月 13 日收盤 184.5 元，市值約 149 億元，是 6 月底每股淨值的 14.7 倍，也是一年前增資價的 8.4 倍。9 月急漲的直接觸發事件，我在公開資料裡查不到。10 月 16 日是 Stemirac 消息公開後第一個交易日，均價比前一天高 8.1%，但沒有任何公告或報導把兩件事連在一起。

媒體一直跑在公告前面，2025 年 7 月有報導寫東協授權下半年拍板、隔年取得暫時性藥證，仲恩發的澄清只說請以公開資訊觀測站的公告為準。台灣媒體寫的「2026 年底到 2027 年初上市」，指的是股票，不是產品；仲恩今年 3 月取得經濟部產業發展署的科技事業意見書，說會適時申請上市，鉅亨網報導它規劃第三季遞件，我查不到已遞件的公告。

時間表也一路往後移。REPROCELL 2016 年的規劃是 2017 年開始日本試驗、2020 年前後拿到附條件承認；2024 年興櫃前的說法，是 2024 年底或 2025 年在日本申請；2025 年的報導變成最遲年底遞件，實際送件是 2026 年 6 月。

我的評級是中下。成長性是有的，日本的價格級距與台灣的新法都站在它這邊；但證據上，三個試驗裡沒有一個在主要指標上公開贏過安慰劑，台灣二期五年沒有數字，產能也限制了近幾年的營收。現金夠撐，靠的是一次比一次貴的增資。

Stemirac 10 月 15 日通過轉正審議，本來是我列的上調訊號。它證明這條路走得通，但也把及格線畫清楚了，所以評級先不動。會讓我往上調的訊號換成這三件，台灣二期的完整數據發表，PMDA 給出附條件承認而且健保價合理，以及上市後評估採用 Stemirac 那種同期對照。往下調的訊號也有三件，PMDA 要求補更多資料，上市後只能和自然病程比，或美國二期遲遲收不到第一位病人。

台灣在哪裡？

Stemchymal 的每一份人體證據，都是在台灣起步的。第一期由陽明大學主辦、科技部的生技醫藥國家型計畫出資，台灣第二期也在臺北榮總；論文拿來當外部對照的台灣自然病程，出自臺北榮總神經科宋秉文團隊。

仲恩是陽明大學的衍生公司，日本夥伴 2016 年的公告這樣形容它，當時的社長是 Ryan Chang，大股東是 The CID Group 與 Nuliv。現在的董事長王玲美，曾在美國國家衛生研究院的國家癌症研究所做研究，回台後當過工研院生醫所副所長與幹細胞前瞻計畫的總主持人；今年 3 月起，總經理換成出身中華開發資本的柯景懷。董事會裡有前金管會主委丁克華、台灣神隆共同創辦人馬海怡，友華的代表人是長庚醫院名譽院長蔡熒煌。

法規上，《再生醫療法》與《再生醫療製劑條例》2024 年 6 月三讀，今年 1 月 1 日施行。食藥署 3 月公布臺灣再生醫療製劑輔導專案（T-RMAT），整合食藥署與醫藥品查驗中心的高密度雙向溝通，經確認的輔導結論，可以當成之後臨床試驗或查驗登記的拘束性依據；仲恩 7 月宣布，Stemchymal 用於 SCA 列入這個專案。

財訊的報導寫，輔導後的審查約 120 天，一般新藥約 300 天，國內約十多家公司在第二期階段。仲恩也說已經向衛福部申請罕見疾病藥物認定，但我查不到結果，也查不到附款許可的正式送件公告。

小腦萎縮症也開始吸引台灣藥廠。美時旗下的 Alvogen 今年 2 月取得 Solaxa 治療 SCA27B 的 SLX-100 全球權利，總額最高 9,500 萬美元，SCA27B 和 Stemchymal 鎖定的類型不重疊，但它說明了這個罕病在藥廠眼裡已經是一門生意。

台灣的商業化夥伴是友華生技。它在 2025 年 12 月以每股 29 元私募取得股份，是最大的內部人股東，約占 8.6%；今年 7 月它和仲恩簽了框架協議，規劃在特定區域經銷 Stemchymal。

台灣的條例和日本一樣開了附條件的路，差別在最長 5 年、期滿不得展延。Stemirac 在日本從附條件走到部會同意，花了將近 8 年；台灣只給 5 年。Stemchymal 很可能是第一批考生，拿到許可的那一天，5 年的倒數就開始了；考卷怎麼改，會決定這部新法是門票還是陷阱。

回到開場的問題

一支日本二期主要指標沒有過的細胞藥，憑什麼送件？憑的是制度。日本的附條件承認，只要求安全、有效性可以推定，把證據的重量往上市之後挪；台灣的新法也走了同一條路。股市買的，是這張門票會不會發下來。

門票發下來之後，才是真正的考試。10 月 15 日，Stemirac 讓日本這條路第一次有人走到終點，仲恩的門票會更值錢。可是它過關靠的是同期對照與很大的效果量，還附帶 300 例追蹤與 7 年再審查；脊髓損傷是急性傷害，本來就會自然恢復一部分，小腦萎縮症是慢性退化，兩者的證據不能直接套用。

接下來可以追的事件，是厚生勞動大臣正式核准 Stemirac 的日期與審查報告書裡的對照組細節，PMDA 大約在 2027 年 3 月對 Stemchymal 的決定，台灣二期的完整數據，以及美國二期的第一位病人。

留給讀者的三個問題

第一個問題。日本這條路走了將近 12 年，8 個附條件產品裡 2 個失效，第一個通過轉正審議的花了將近 8 年。台灣的附款許可最長 5 年、期滿不得展延，5 年夠一個細胞藥交出答案嗎？

第二個問題。同一個 SCA3，自然病程每年惡化從 0.65 分到 3 分都有人引用，誰該決定拿哪一條線，當成細胞藥的比較基準？

第三個問題。如果一年 300 萬元的細胞藥上市了，你會怎麼安排它和每週的平衡訓練，讓小腦萎縮症的病人兩邊的好處都拿到？

📒 Compiled by — 台中慈濟醫院復健科陳佳菁醫師 Sigrid Chen, PM&R Physician at Taichung Tzu Chi Hospital, Taiwan; Former Medical Consultant at ASUS Intelligent Cloud Services.