AI 製藥：Xaira Therapeutics 用 10 億美元改寫新藥研發流程

Xaira Therapeutics 是一家整合型生物科技公司，致力於運用人工智慧改善藥物研發流程，有望大幅提升新藥研發的效率和成功率。Xaira 強大的技術實力、人才團隊以及資金支持，在 AI 製藥領域佔據有利的位置。然而，將 AI 技術真正轉化為改變人類健康的突破性藥物仍面臨諸多挑戰，需要時間和持續的努力來驗證創新模式的有效性。

Xaira 團隊創業故事

創辦緣起與願景

Xaira Therapeutics 起源於充滿遠見的願景：去年（2023 年）底，當時剛卸任史丹福大學校長的 Marc Tessier-Lavigne 與諾貝爾獎得主 David Baker 在一個學術研討會上相遇；交流時他們兩位對於 AI 在製藥領域的潛力產生深度共鳴，尤在解決「傳統新藥研發效率低落、成本高昂」的問題特別有感。他們認為：整合 AI 與生物醫學知識，能徹底打破新藥研發的遊戲規則。

籌備期間，他們邀請在 Meta 負責 AI 研發的 Hetu Kamisetty 加入。三位 Co-Founder 深信，唯有將頂尖的神經科學、蛋白質工程和人工智慧結合，才能實現他們改革製藥產業的夢想。經過半年的密集籌備，他們在今年（2024 年）初正式成立 Xaira Therapeutics。

創始團隊陣容

執行長 Marc Tessier-Lavigne 這位加拿大籍神經科學家在英國牛津大學完成學士學位後，接續取得倫敦大學學院博士學位。他在神經科學領域主攻神經元導向和神經退化性疾病，在加入 Xaira 之前，曾擔任基因泰克（Genentech）執行副總裁暨首席科學官（Chief Scientific Officer），之後更擔任史丹福大學校長，為生物科技創新奠定重要基礎。

共同創辦人 David Baker 則是蛋白質設計領域的泰斗，過去擔任華盛頓大學醫學院生物化學教授蛋白質設計研究所（Institute for Protein Design）的所長，也因在蛋白質結構預測和設計的貢獻獲得 2024 年諾貝爾化學獎。他開發的 RFdiffusion 模型徹底改變蛋白質設計的方法論，為新一代藥物研發開闢新的途徑。

技術長（Chief Technology Officer）Hetu Kamisetty 的加入則為 Lead Team 注入強大的 AI 實力，這位卡內基美隆大學機器學習博士在 Meta 工作期間，領導多個重要的生成式 AI 專案；在 Baker 實驗室進行博士後研究時，就開始探索如何將深度學習應用於蛋白質設計，為日後 Xaira 的核心技術奠定基礎。

高階主管團隊的組建

為了強化臨床開發能力，公司延攬有里斯本新大學醫學博士和神經免疫學博士學位的 Paulo Fontoura 擔任首席醫療長（Chief Medical Officer），在羅氏（Roche）任職 16 年期間，他帶領團隊成功開發多項藥物，對於將創新療法轉為實際治療方案有豐富的經驗，也是 Xaira 在走入臨床階段所需要的關鍵能力。

首席科學長（Chief Scientific Officer）牛津大學免疫學博士 Debbie Law 的加入則提升公司的藥物研發實力，她過去在百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）領導多個重要的生物製劑研發項目、在楊森（Janssen）和默克（Merck）的豐富經驗也為 Xaira 帶來寶貴的大型製藥公司運營視角。

為了建立強大的組織文化，公司延攬 Julia Tran 擔任首席人力資源長（Chief Human Resources Officer）；她在 Graphite Bio 時已展現她在生技新創公司人才管理的專業能力，並深信只有建立開放、創新的企業文化，才能吸引和留住頂尖人才。

團隊協同與願景實現

Tessier-Lavigne 的產業洞察力、Baker 的科學創新能力、Kamisetty 的技術專長，再加上 Fontoura 的臨床開發經驗和 Law 的藥物研發專業，形成一個完整的創新生態系統。他們共同的目標是：運用 AI 加速新藥研發的進程，為病人帶來更有效、更安全的治療方案。短短一年內，團隊完成令人矚目的 10 億美元首輪募資，展現市場對 AI-Driven 新藥研發的高度期待。

核心技術平台

RFdiffusion系統詳解

要理解 RFdiffusion 的神奇之處，樂高要照說明書組裝才能變成漂亮的城堡，蛋白質也需要照著特定的方式摺疊，才能正確發揮它的功能。RFdiffusion 會像一個認真的學生，學習觀察很多已知的蛋白質形狀，就像認識各種不同形狀的樂高；接著系統開始設計新的蛋白質時，會從一個模糊的形狀開始，就像在迷霧中找路；隨著系統慢慢把「霧氣」（雜訊）去除，最後就會得到一個清晰的蛋白質結構。過程中，系統會非常仔細計算每個氨基酸應該在的位置，像在拼超精密的拼圖，每片都要放在完全正確的位置，一點都不能出差錯。

RFdiffusion 系統不只要確保每個氨基酸放在對的位置，還要確保它們是面向正確的方位；拼圖不只要找對位置，還要把每一片都轉到正確的角度，才能完美組合在一起。系統會仔細檢查每個氨基酸的位置和方向，確保它們完全正確。就像是發明一個超級聰明的機器人助手，不只幫我們省下大量的時間和精力、做出比人類更精確的設計，還可以創造出自然界中從來沒有出現過的新蛋白質，設計出更好的藥物來治療疾病～

分子動力學模擬機制（Molecular Dynamics Simulation Mechanism）

RFdiffusion 系統像個舞蹈老師，教熱舞社學生（組成蛋白質的氨基酸）如何跳出完美的舞步，最終形成一個美麗的蛋白質結構。這支蛋白質的舞蹈分為兩個主要階段：前向過程（Forward Process）和反向過程（Backward Process）。

1. 前向過程：混亂舞步

在前向過程中，舞蹈老師會故意讓學生的舞步變得混亂，像在一個噴霧效果的舞台上，學生看不清楚周圍環境，開始隨意移動。這個過程可能會重複很多次（最多 200 次），系統會從蛋白質數據庫（Protein Data Bank）中選取結構來進行這個實驗。

為什麼要這樣做呢？這是因為舞蹈老師想要了解，當學生們完全不知道該怎麼跳的時候，他們會怎麼移動，對於之後教他們正確的舞步非常重要。

2. 反向過程：重新編舞

在反向過程中，舞蹈老師開始慢慢指導學生，幫助他們找到正確的位置和動作。這就像是霧慢慢散去，學生開始看清楚舞台佈置，並按照老師的指導調整自己的位置和動作。

在這個舞蹈中，學生的動作模式分為兩個部分：

1. 平移（Translation）：找到正確位置

想像每個學生都站在一個氣球上，在前向過程中，這些氣球會隨機上下左右移動，讓學生的位置變不確定。科學家們使用三維高斯噪聲（3D Gaussian Noise）來描述這種隨機移動，主要是擾動 α 碳原子座標（Cα Coordinate）。

2. 旋轉（Rotation）：調整正確姿勢

除了位置，每個學生還需要調整自己的姿勢，像旋轉木馬不僅會上下移動，還會旋轉。這種旋轉不是簡單的轉圈，而是可以朝任何方向傾斜。科學家們稱這種複雜的旋轉為旋轉矩陣流形（Manifold of Rotation Matrices）上的布朗運動（Brownian Motion）。

這個看似混亂的過程非常重要，藉由觀察學生如何從混亂變得有序，舞蹈老師（RFdiffusion 系統）學會如何設計全新的舞蹈（蛋白質結構），這個過程在科學上被稱為去噪擴散概率模型（Denoising Diffusion Probabilistic Model, DDPM）。就像舞蹈老師需要了解學生的每一個動作才能編排出精彩的舞蹈一樣，RFdiffusion 系統透過這個過程學會了蛋白質結構的每一個細節，因此能夠設計出全新的、功能強大的蛋白質分子，這些蛋白質可能成為治療疾病的新藥，或者解決環境問題的新工具。

蛋白質摺疊預測機制

如果說我們在玩讓蛋白質（Protein）積木摺疊成正確的形狀的遊戲，RFdiffusion 就像一個遊戲大師，剛開始所有蛋白質積木都是隨機擺放，像一盒積木倒在地上一樣混亂無章。科學家稱這些積木為氨基酸殘基（Amino Acid Residues），而 RFdiffusion 會用一種去噪策略（Denoising Strategy）慢慢把這些積木擺放整齊，就像在打掃一個凌亂的房間，我們需要一次一次整理，直到每件東西都放在它該出現的位置。

第一步：框架更新

RFdiffusion 像一個細心的建築師，不斷更新每個積木的位置，即為框架更新（Frame Update）。系統會根據它學到的知識，預測每個氨基酸應該在什麼位置，然後小心翼翼地把它們移動到那裡。

第二步：調整的藝術

接下來是一個很有趣的步驟，叫噪聲調整（Noise Adjustment），像在畫畫時，有時候需要「故意」畫得不那麼工整，反而能讓畫面看起來更自然。系統會適時加入一些小小的隨機變化，就像給積木一點搖晃的空間，這樣最後完成的蛋白質結構才會更加真實和多樣化。

第三步：完美的追求

最後一步是結構優化（Structure Optimization），可以說是最重要的步驟。系統會像一個嚴謹的品質管控人員，會檢查：
– 積木之間的距離是否合適
– 積木是否以正確的角度連接
– 整體結構是否穩定
確保最終的蛋白質結構符合物理化學特性。

傳統的方法可能需要科學家們花很多年時間來試驗，但是 RFdiffusion 系統可以在很短的時間內完成上述工作。RFdiffusion 不只是簡單複製已知的蛋白質結構，還能創造出全新的結構！就像是樂高不只是按照說明書來搭建，而是能夠創造出前所未見的新作品。科學家可以用它來設計新的藥物蛋白質（Therapeutic Proteins），幫助治療各種疾病。

RFdiffusion 系統使用一種叫做擴散模型（Diffusion Model）的方法，找出最完美的蛋白質結構，而且要用數學的方式來確保找得對。科學家使用均方誤差（Mean Squared Error，MSE）的方法來計分，這個計分方式比傳統的框架對齊點誤差（Frame Aligned Point Error，FAPE）更適合用來設計蛋白質。過程中，系統會像跳房子一樣，一格一格向前走。每一步我們叫做「時間步」（Time Step），就像打電動時角色每走一步都會更新畫面一樣。系統會故意加入一些「噪聲」（Noise），幫助系統學習更多可能性，就像科學家做實驗時需要嘗試不同的方法一樣。系統會不斷預測和修正這些噪聲：

找出預測的噪聲（ε_θ）和實際的噪聲（ε）之間的差距，然後試著讓這個差距變得越小越好。像是老師能夠
1. 發現學生的錯誤（找出結構中的問題）
2. 知道怎麼改正（調整蛋白質結構）
3. 確保改得更好（讓結構更完美）

透過這種數學方法，RFdiffusion 系統能夠設計出更穩定的蛋白質結構、創造出全新的蛋白質、幫助科學家開發新的藥物。

神經網絡架構設計

RFdiffusion 的機器人大腦是在 RoseTTAFold（玫瑰摺疊）的系統基礎上改良而來，就像人腦有不同區域負責不同的工作，這個人工智能大腦也有幾個特別重要的部分，每個部分都有自己專門的工作。

主幹網絡（Backbone Network）：蛋白質的建築師

工作是設計蛋白質的基本骨架，它會仔細考慮蛋白質骨架應該怎麼彎曲、每個部分之間的距離要多遠、整體的形狀要如何設計等重要的幾何特徵（Geometric Features），就像建築師在蓋房子時必須考慮的基本結構。

條件輸入模組（Conditioning Module）：聰明的規劃師

工作是處理所有重要的資訊和條件，包括蛋白質的氨基酸序列（Amino Acid Sequence）、特殊的設計要求、其他需要考慮的條件，像是蓋房子時規劃師要考慮業主想要什麼樣的房子、有什麼特別的需求、需要注意哪些限制。

預測頭（Prediction Head）：創意總監

把主幹網絡和條件輸入模組的工作整合起來，做出最終決定：綜合所有收集到的訊息、產生最終的蛋白質結構設計、確保設計符合所有要求，把建築師的圖紙和規劃師的建議結合起來，做出最後的建築設計。

這個神經網絡（Neural Network）的設計能夠一次完成多個設計，不需要反覆重來、可以同時產生很多不同的設計方案，大大縮短了設計時間，並加速了新藥物的開發過程。

RFantibody平台技術

抗體設計的基礎原理

RFantibody 是 Xaira 開發的新一代抗體設計平台（Antibody Design Platform），建立在 RFdiffusion 的技術基礎上，專門針對抗體結構的特殊性進行優化。RFantibody 整合深度學習（Deep Learning）、結構生物學（Structural Biology）和免疫學知識，特別著重抗體-抗原結合界面（Antibody-Antigen Interface）的精確建模。

抗體設計流程

RFantibody 的設計流程分為四個主要階段：第一階段是表位分析（Epitope Analysis）。系統會對目標抗原（Target Antigen）進行全面掃描，識別潛在的抗體結合位點（Binding Sites），用表位預測算法（Epitope Prediction Algorithm）定位具有免疫原性的結構區域。

第二階段是配體結合區域設計（Complementarity-Determining Regions Design, CDR Design），針對識別出的表位，設計最佳的抗體可變區（Variable Region）序列：

• 重鏈可變區（Heavy Chain Variable Region）優化
• 輕鏈可變區（Light Chain Variable Region）調整
• 框架區域（Framework Region）穩定性評估

第三階段是結構優化（Structure Optimization），對初步設計的抗體進行多輪優化以確保：

• 結構穩定性（Structural Stability）
• 溶解度（Solubility）
• 聚集傾向（Aggregation Propensity）
• 製造可行性（Manufacturability）

結構預測演算法

如果我們要用樂高蓋一座很高的城堡，通常很難一次就蓋好，但如果我們可以一層一層慢慢堆疊，每次只需要注意「這層要多蓋什麼」會容易許多。深度殘差網絡（Deep Residual Network）就是類似的概念：不用一次學習整個複雜的抗體結構，而是學習「跟上一層比起來，需要改變哪些部分」，就像蓋樂高時，每層只要想「需要多加什麼樂高」就好。用數學公式來說，新的一層 = 原本的輪廓＋需要改變的部分。

接下來，回憶以前國高中或大學生物課用顯微鏡觀察細胞，雖然載玻片上有超多東西，但我們會把顯微鏡對準老師叫我們要看的最重要的部分，這就是所謂注意力機制（Attention Mechanism）。如同我們看病人的 X 光片時，會特別注意可能有問題的地方，AI 在設計抗體時，也會特別注意抗體和病毒最容易結合的地方。

注意力機制就像是一個「智慧聚焦系統」：
1. 先看整體（Q：問題是什麼）
2. 找出重要的部分（K：關鍵在哪裡）
3. 決定要關注什麼（V：要特別注意的值）

想像我們在設計一把想要打開一個門鎖（病毒）的鑰匙（抗體）：

1. 整體觀察階段
 — 先看整個鎖的形狀長怎樣（深度殘差網絡）
 — 一點一點慢慢逐步調整鑰匙的形狀（逐層學習）

2. 細節觀察階段
 — 特別注意鎖孔的特殊凹凸位置（注意力機制）
 — 確保鑰匙的每個凹凸點都能完美契合門鎖的形狀

3. 優化階段
 — 反覆測試鑰匙是否合適、能打開門鎖
 — 微調直到完全契合

為什麼這個方法特別好？其實這讓我想到 Esor 寫的《防彈筆記法：簡單輸出式筆記架構，保護高產出、高效能心流》（無業配）裡面描述我們寫任務筆記的方式：

更容易學習
 — 就像處理規模很大的任務或問題時，先拆分成小問題或子步驟來解決
 — 每一步只需要專注在需要改變的地方

更精確
 — 聚焦特別重要的部分
 — 不會被不重要的資訊干擾

更有效率
 — 不用每次都從頭開始設計
 — 可以在原有的基礎上進行改良

就像超級精密的鑰匙工廠，能為各種不同的病毒「鎖」製作出完美契合的抗體「鑰匙」。

結合位點優化技術

結合位點就是「鑰匙」和「鎖」接觸的地方，要讓它們卡得越緊越好，而親和力就像衡量抗體和病毒之間「卡」多緊的指標，我們希望抗體能和病毒卡得越緊越好；我們可以用兩種方式來預測這個「卡」的力度：

1. 物理化學計算
就像測量兩塊磁鐵之間的吸力，用物理化學的公式計算兩個分子之間的各種作用力，評估它們有多容易黏在一起

2. 統計學習方法
像是分析過去成功的「卡緊」案例，學習什麼樣的組合最容易緊緊卡在一起，預測新設計的抗體會不會有好的親和力

要找出最好的「卡緊」方式，系統會先找出抗體和病毒可能的結合方式，接著微調氨基酸的排列、嘗試很多不同的組合，計算每種組合的結合強度，選擇結合力最強的設計，來找到最好的接合方式，就是所謂的蒙特卡羅採樣方法（Monte Carlo Sampling），系統會同時考慮四種重要的「卡到」力量：

1. 氫鍵網絡（Hydrogen Bond Network）
像魔鬼氈的鉤子和毛面，彼此形成很多微小的連接面，讓抗體和病毒能穩固地卡在一起

2. 疏水相互作用（Hydrophobic Interaction）
像油和水不會混在一起，分子某些部分會自動聚集在一起，幫助抗體和病毒更好地結合

3. 靜電力（Electrostatic Force）
像磁鐵的南北極相吸，正電荷和負電荷相互吸引讓結合更穩定

4. 範德華力（Van der Waals Force）
像是分子之間的禮貌 Hug，雖然力量很小，但聚沙成塔，能夠幫助維持結合的穩定性

因為電腦可以快速測試成千上萬種組合， 比我們過往在實驗室一個一個慢慢試要快得多。

實驗驗證方法：確認抗體是否真的有效

體外篩選（In Vitro Screening）

推出設計的新菜單給大家吃之前，當然要先試吃看看；設計出新的抗體後，也要先做一系列的測試：

1. 表面等離子體共振測定（Surface Plasmon Resonance，SPR）
像是幫抗體和病毒辦聯誼，我們用特殊的感應器可以看到抗體和病毒是否真的會黏在一起，還能測量它們黏得有多緊、多久

2. 酶聯免疫吸附測定（Enzyme-Linked Immunosorbent Assay，ELISA）
像是偵探遊戲，在小盤子裡放入病毒、再加入抗體，如果抗體找到病毒，就會變色；顏色越深，代表抗體越強

3. 流式細胞術分析（Flow Cytometry Analysis）
像是幫細胞排隊拍照，每個細胞都會經過一道雷射光，讓我們可以看到抗體是否真的黏在目標細胞上

穩定性評估（Stability Assessment）：測試抗體的耐力

就像運動員要測試體能，抗體也要測試它的「耐力」：

1. 差示掃描量熱法（Differential Scanning Calorimetry，DSC）
像測試巧克力在不同溫度下會不會融化，我們會慢慢加熱抗體，看它在什麼溫度會「融化」（失去功能），就知道抗體有多強

2. 圓二色光譜分析（Circular Dichroism，CD）
像幫抗體照 X 光，可以看到抗體的「骨架」形狀，確認抗體的結構是否正確

3. 加速穩定性試驗（Accelerated Stability Testing）
把抗體放在各種極端環境中，看它能撐多久，以預測抗體的保存期限

功能性測試（Functional Testing）：實戰演練

1. 中和活性測定（Neutralization Assay）
像是模擬真實上戰場的情況，把抗體和病毒放在一起，看抗體能不能阻止病毒傷害細胞，就像測試 Superhero 能不能打敗 Bad Man

2. 細胞功能分析（Cell-Based Functional Analysis）
觀察戰場情況，把抗體放進裝有活細胞的培養皿、觀察細胞的反應，確認抗體不會傷害正常的細胞

3. 效應子功能測試（Effector Function Testing）
看抗體能不能召喚免疫系統來幫忙，確認抗體能正確發出求救信號，就像確認火災時警報器會不會響

為什麼需要這麼多測試？如果我們買一個很貴的機器人，會希望它很耐玩（穩定性）、不會輕易壞掉（品質）、可以完成它該做的事（功能）、不會傷害到使用者（安全性），抗體藥物也一樣，我們必須確保它夠穩定、能夠長期保存、真的能對抗病毒、不會傷害病人。所有這些測試就像是層層關卡，只有通過所有測試的抗體，才能成為真正的「Superhero」，幫助病人對抗疾病！

Xaira Therapeutics 研發策略與方向

機器學習研究：讓電腦學會設計藥物

Xaira 開發基礎的計算方法，教機器認識分子的形狀和特性、學習預測不同分子之間如何互動、理解生物體內的化學反應規則，有了這些基礎知識，機器學習系統就能夠幫助科學家做出重要的 Biological Discovery，在海量的生物數據中尋找規律、發現新的疾病治療目標、預測哪些藥物可能有效。

Xaira 能夠設計全新的藥物分子（Drug-like Matter），設計前所未有的分子結構、預測這些分子的功能、找出最有希望治癒疾病的候選藥物。Xaira 的機器學習研究改變我們發現和開發新藥的方式，電腦可以在幾分鐘內分析數以百萬計的分子，大大縮短了找到有效藥物的時間，也能夠從過去的成功和失敗中學習，提高找到有效藥物的機會。

用大數據解開生命的奧秘

Xaira Therapeutics 進行大規模數據生成（Large-scale Data Generation），像在寫一本超厚的生命百科全書，裡面記載關於疾病和治療的所有重要資訊。團隊將基因組（Genomic Data）、蛋白質組（Proteomic Data）、臨床（Clinical Data）和影像數據（Imaging Data）等不同類型的訊息整合在一起，就像將散落的拼圖碎片拼成一幅完整的畫作。

疾病圖譜分析（Disease Mapping Analysis）

解讀數據的過程中，像在不同的層面探索同一個世界。在分子層面（Molecular Level），觀察最微小的化學變化；在細胞層面（Cellular Level），研究細胞間的互動（Cellular Interactions）；在器官層面（Organ Level），分析整個器官系統的運作，像同時從地面、空中和衛星來觀察一座城市，每個視角都能提供獨特的資訊，共同構建出更完整的認識。

收集豐富的數據後，Xaira 系統會進行分析，尋找其中隱藏的規律和連結。像是偵查一個複雜的案件，每條線索都可能指向重要的發現，藉由分析不同層面數據之間的關係，我們可以更好地理解疾病機制（Disease Mechanisms）是如何發生和發展，從而找到更有效的治療方法（Treatment Approaches）。

這類數據收集和分析方法指向一個重要目標：實現大家耳熟能詳的精準醫療（Precision Medicine）。就像每個人都有獨特的指紋，每個病人的疾病情況也是獨特的。分析海量的數據後，Xaira 的系統可以為每個病人制定最適合的治療方案，就像是為每個人量身定制一套完美合身的衣服。

治療產品開發：為困難的疾病找到新希望

Xaira Therapeutics 選擇挑戰最困難的任務 — — 研究目前還沒有好方法可以治療的疾病（Difficult-to-treat Diseases）：罕見疾病（Rare Diseases）、複雜癌症（Complex Cancers），或是一些神經系統疾病（Neurological Disorders）。團隊使用特殊的目標選擇策略（Target Selection Strategy），仔細研究這些疾病的特點，找出可能的突破點。

Xaira 採用多模態治療方案（Multi-modal Therapeutic Approaches）根據每種疾病的特點，設計最合適的「超級英雄組合」來進行治療，包括：
– 抗體藥物（Antibody Drugs）：像精準導向的飛彈
– 蛋白質藥物（Protein Therapeutics）：像特製的修復工具
– 基因治療（Gene Therapy）：像修改生命程式碼
– 細胞治療（Cell Therapy）：像培養特種部隊

Xaira 建立智能學習循環（Intelligent Learning Loop），每次進行實驗，所有的結果都會被記錄下來，輸入到人工智能系統中：

1. 實驗室收集數據（Laboratory Data Collection）：
記錄每次實驗的結果，就像寫實驗日誌

2. 數據分析（Data Analysis）：
電腦仔細研究這些記錄，找出成功和失敗的原因

3. 模型優化（Model Optimization）：
根據這些發現，改進設計方法，就像不斷升級的遊戲角色

這個循環讓治療方法能夠不斷進步，每次失敗都不是真的失敗，而是提供寶貴的學習機會，幫助系統變得更聰明。

商業模式

目標市場的定位

Xaira Therapeutics 在選擇市場的 Market Segmentation Strategy，將龐大的製藥市場分成幾個重要的區塊。首先是研究最困難的疾病領域，如癌症、神經退化性疾病，這些疾病就像是醫學界的珠穆朗瑪峰，雖然攀登困難，但一旦成功就能幫助許多病人，再來是尋找 Unmet Medical Needs。

定價方面，Xaira 採用 Value-based Pricing Strategy，對於突破性的新藥（Breakthrough Drugs）可以訂定較高的價格，而對於改良型藥物（Improved Therapeutics）則採用更具競爭力的價格，同時考慮不同市場的支付能力（Market Affordability）。

市場進入策略（Market Entry Strategy）先從最有需求的領域開始，專注於目前沒有好的治療方法的疾病，以快速建立市場地位。同時與研究機構和醫院積極建立合作夥伴關係，從一個成功的治療領域，慢慢擴展到其他領域，一步一步穩健地擴大版圖。

Xaira 也採用靈活的技術授權模式（Technology Licensing Model），將 AI Platform 授權給其他公司使用，也將特定的專利技術授權給合作夥伴，讓好的發明被更廣泛地應用，同時與其他公司簽訂共同開發協議（Co-development Agreement），一起研發新藥，分享成果和風險。

強大的技術整合實力

Xaira Therapeutics 整合來自 Illumina 公司的功能基因組學（Functional Genomics）研發團隊後，如同擁有一個能夠閱讀生命密碼的超級掃描器，可以了解基因如何影響我們的健康；同時，他們也把 Interline Therapeutics 的蛋白質組學（Proteomics）團隊納入麾下，能夠理解身體內數以萬計的蛋白質是如何工作的。這兩個團隊的結合，讓 Xaira 能夠從基因到蛋白質，全面理解疾病的發生機制。

Xaira 在公司成立時就獲得超過10億美元的投資，投資者陣容包括 ARCH Venture Partners、Foresite Capital、紅杉資本（Sequoia Capital），不只提供資金，還帶來寶貴的產業經驗和人脈網絡。

Xaira 使用甲骨文雲端基礎設施（Oracle Cloud Infrastructure，OCI）的超級計算機（Supercomputers）和雲端運算（Cloud Computing）技術，能夠同時處理海量的數據、快速運行複雜的模擬實驗、加速新藥開發的過程，期能更快找到治療疾病的新方法。

未來發展與挑戰：市場需求帶來的機會

目前開發一個新藥需要超過 10 年的時間，花費將近 20 億美元，既耗時又昂貴。製藥公司和病人都迫切需要更快、更有效的 Drug Development Process。同時，精準醫療（Precision Medicine）的時代已經來臨，從「一件衣服賣給所有人穿」變成「為每個人量身定制一套衣服」，醫師可以根據每個病人的基因特點（Genetic Profile）選擇最適合的藥物、治療方案可以根據個人情況調整，也因為藥物更精準地針對問題，副作用可能會減少。

Xaira 面臨到的挑戰之一是臨床轉化（Clinical Translation），把實驗室裡的發現變成真正能幫助病人的藥物，就像 Tesla 試著把 FSD 用在 Robotaxi 真正載人上路。Clinical Trials 的成功率通常很低，因為人體比實驗室的環境更複雜、每個病人的反應可能都不一樣、安全性要求非常嚴格，需格外努力確保設計的藥物不只在實驗室有效，在真實世界中也能安全地幫助病人。

Xaira 也面對 Biotech 許多強大的對手，傳統大藥廠如輝瑞（Pfizer）、諾華（Novartis）開發 AE Brain 系統來監測藥物的不良反應、賽諾菲（Sanofi）推出 Plai 平台改善決策和供應鏈管理，他們都是業界大老，有豐富的經驗和資源，像在學習新技能的老師傅，正在積極擁抱人工智能技術、招募「數位化學家」（Digital Chemists）並引進 AI 平台，；AI 製藥新創如 Isomorphic Labs、Generate:Biomedicines、英國的 Exscientia、荷蘭的 Cradle 也都在使用人工智能來加速藥物研發，如 Insilico Medicine 已經讓一個完全由 AI 設計的藥物進入第二期臨床試驗。

結語：台灣的 AI 製藥新視角

Xaira Therapeutics 整合人工智慧（Artificial Intelligence）與傳統藥物研發流程，展現出革命性的發展潛力。在亞洲，英斯利科醫藥（Insilico Medicine）已成功讓 AI 設計的藥物進入第二期臨床試驗，並在台灣設立亞洲第一座 AI 研發基地。這家總部位於香港的公司推出名為 INS018_055 的藥物針對特發性肺纖維化（IPF）病人而開發，從藥物的發現、設計、到臨床試驗，公司採用 Generative AI 來構建藥物研發平台，顯著加快新藥開發的速度，並降低研發成本。

英斯利科醫藥在 2018 年選擇台灣作為其亞洲第一個 AI 研發基地的所在地，看中台灣在生物醫學和資訊科技方面的優勢，不僅設立研發中心，更是積極與當地的產業、學術界和研究機構展開合作。例如，公司與生物技術開發中心（Development Center for Biotechnology，DCB）、資訊工業策進會（III）和泰詠電腦（TUL Corporation）合作，共同推動「AI 數位健康人才發展計畫」。

以東生華與陽明交大的合作為例，他們簽署了為期五年的產學合作備忘錄（MOU），特別聚焦在「人才培育」和「精準藥物開發」兩大領域，讓學生能在實際的產業環境中學習，同時結合學術研究與實務應用。在台北生技園區的發展中，生物技術開發中心舉辦「生成式 AI 於新藥開發與精準醫療技術研討會」，匯集產業專家與學術研究者，共同探討 AI 在生技醫藥領域的應用。

台灣的基礎建設優勢特別體現在新藥研發效率的提升上，根據國科會的數據，AI 導入新藥研發後，以小分子抑制劑為例，研發時間從 5 年大幅縮短到 1.5 年，成本更從 6 億美元降低到 260 萬美元。實際應用方面，台大計算化學實驗室開發的 AI 技術就將數個月的工作時間縮減至一個月，有效解決人力吃緊和化合物開發不足的問題。

政府也在打造生技產業生態系統，行政院生技產業策略諮議委員會推動智慧創新、生醫永續及健康台灣等重點項目，頒布《生技新藥產業發展條例》將 CDMO、精準醫療和數位醫療納入重點扶植項目，透過國家發展基金直接投資 19 家生技公司，總投資金額約新台幣 52.49 億元，建立完整的生技園區網絡，包括南港、新竹、中部、南部等科學園區。

具體的產學合作案例如分子智藥（VIRTUALMAN）開發的 ADDD 藥物開發平台（AI-driven Drug Development，ADDD）能在 3 週內產生 1000 個以上符合參數的化合物庫、自動進行藥代動力學（DMPK）評估、執行ADMET（吸收、分配、代謝、排泄和毒性）預測、分析脫靶效應（Off-Target）與合成可行性；SaaS 雲端平台使用圖卷積網絡（GCN）技術預測藥物接合位點、物化性質、代謝、毒性等關鍵特性，提供可解釋的 AI 系統說明預測結果，突破傳統 AI 黑盒子的限制，並支援客製化模型服務，讓製藥公司能使用自有數據建立專屬模型。這些技術讓團隊能從數十萬個化合物中，快速篩選出最具潛力的候選藥物，將數月的工作時間縮減至 1 個月，大幅提升研發效率並降低成本。在精準醫療領域，台灣的產業生態系統正在經歷重要的轉型，製藥公司正從大規模生產暢銷藥的模式，轉向開發針對特定病人群體的特製藥物。這種轉變雖然具有挑戰性，但也為台灣帶來了在全球生技產業中占據重要地位的機會。

不過，台灣生技產業面臨嚴峻的資金挑戰。根據調查，超過 90% 的生技新創公司表示募資是最大的困境，2015 至 2018 年間，獲得創投投資的生技公司中，僅有 10% 能夠獲得下一輪投資。這種「資金斷鏈」的現象，讓許多優秀的生技新創被迫在成長的關鍵時期停滯不前。在 2005 年以前，台灣還有 20 億規模的生技創投，但在 2005 至 2012 年間，新的生技創投基金寥寥無幾，許多更是走向休止狀態。

在法規方面，近年來台灣的法規思維已經開始改變，不再將法律視為創新的絆腳石。透過法規沙盒（Regulatory Sandbox）等創新機制，政府正在努力為產業開創更多國際經驗學習的機會。以再生醫療領域為例，衛福部醫事司正在謹慎平衡創新療法與病人權益，雖然《再生醫療法》及《再生醫療製劑條例》等雙法草案在立法過程中遇到了一些阻礙，但也反映出各界對於法規完善的重視。

國際合作方面，台灣正面臨機遇與挑戰並存的局面，2021 年的數據顯示，與生技領域相關的外資投資案件僅有 4 件，陸資更是掛零，反映出台灣在吸引國際資金方面仍有很大的進步空間。當然也有成功的案例，例如羅氏藥廠在台灣不僅投入大量臨床試驗資源，每年更投入數億台幣用於重要疾病領域的研究，像在 2024 年 3 月羅氏與台灣東洋（TTY）的策略聯盟，展現國際藥廠對台灣市場的信心。

台灣具備發展 AI 製藥的優勢，透過整合產學研醫的資源，加強國際合作，有望在全球 AI 製藥浪潮中占據重要地位。政府的政策支持、完善的醫療體系、以及豐富的人才資源，都為台灣在這個領域的發展提供了良好基礎。關鍵在於如何善用優勢，克服資金和法規挑戰，打造出屬於台灣的 AI 製藥成功故事。隨著生技產業的持續發展，台灣有潛力成為亞洲 AI 製藥創新的重要樞紐。

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📒 Compiled by — 台中慈濟醫院復健科 R3 陳佳菁醫師 Sigrid Chen, PM&R Resident Physician at Taichung Tzu Chi Hospital, Taiwan; Former Medical Consultant at ASUS Intelligent Cloud Services.