一針見光：諾貝爾獎之後，光遺傳學的第一門生意為什麼在眼睛？

2026 年諾貝爾生理醫學獎頒給光遺傳學，第一個用光治病的藥卻不在大腦，而在眼睛。德州新創 Nanoscope 的 Mogenry 已獲美國 FDA 與日本 PMDA 受理，主打不用驗基因、不用開刀、門診打一針就讓失明的人重新看見形狀。證據只有 27 人，定價才是最大變數。這篇用一門生意的角度拆解光遺傳學，也談復健科、rTMS 與台灣的位置。

10 月 5 日，2026 年諾貝爾生理醫學獎頒給了光遺傳學（Optogenetics）。Peter Hegemann 和 Georg Nagel 在 2000 年代初期，從一種會游向光的單細胞綠藻身上，找到照到藍光就會打開的離子通道。Karl Deisseroth 在 2005 年把這個通道的基因裝進大鼠的神經細胞，光從此成了神經的開關。

我在門診替病人做重複經顱磁刺激（Repetitive Transcranial Magnetic Stimulation，rTMS），線圈一貼上頭皮，磁場影響的是底下一整片皮質。光遺傳學精準得多，它只叫醒帶著那個基因的那一種細胞，旁邊的細胞照樣安靜。這麼精準的工具，究竟會在什麼時候、用什麼形式走進診間？我想從一門生意的角度回答。

我的答案是，光遺傳學的第一門生意不在大腦，在眼睛。Nanoscope 賣的也不是光遺傳學，而是一種不用驗基因、不用開刀、在門診打一針的視力。

這家德州小公司在 9 月 9 日宣布，美國食品藥物管理局（FDA）受理了它的生物製劑上市申請（Biologics License Application，BLA），產品名叫 Mogenry；10 月 1 日，日本藥品醫療器材綜合機構（PMDA）也受理了它的新藥申請並給予優先審查，公司預期美日兩邊都在 2027 年上半年做出決定。讓它最先走到病人面前的條件，也正好限制了它長大。眼睛小、病人少、錢只能收一次，療效目前停在視力表多讀三行、行動測驗走得比較好。更大的市場在大腦、脊髓與疼痛，光還照不進去。

光遺傳學到底在賣什麼？

諾貝爾獎表揚的是一個工具。Hegemann 當年量到，綠藻的眼點受光之後半毫秒就產生電訊號，人眼的光化學連鎖反應至少要 10 毫秒，這個速度差讓他猜到，可能是同一個蛋白既感光、又打開通道。Deisseroth 團隊 2005 年那篇論文，標題強調的是毫秒級、可依基因指定細胞的神經控制，兩年後這個開關在活老鼠的大腦裡運作。工具要變成療法，得先備齊三樣東西，缺一樣都到不了病人身上。

第一樣是光敏蛋白，也就是開關本身，它決定細胞要多強、什麼顏色的光才會反應。Nanoscope 的光敏蛋白叫 MCO（Multi-Characteristic Opsin），把藍光、綠光、紅光三種光敏蛋白融合在一起，設計目標是讓細胞在一般白光底下就有反應。

第二樣是載體與給藥途徑。光敏蛋白的基因要靠腺相關病毒（Adeno-Associated Virus，AAV）送進細胞，打在哪裡、進到哪一種細胞，決定了這是一個多大的手術。Nanoscope 選的是視網膜的雙極細胞，GenSight、Ray Therapeutics 與 Allergan 買下的 RetroSense，選的是更下游的神經節細胞。

第三樣是光源，開關裝好了，還要有人去按。這一層最常被忽略，卻決定了病人往後每一天怎麼過。讓失明的人重新看見，過去有三種做法，差別都在光從哪裡來。

第一種是 Second Sight 的人工視網膜 Argus II，眼鏡上的攝影機把影像轉成電訊號，送進貼在視網膜上的電極陣列。它在 2013 年拿到 FDA 核准，是第一個獲准的視覺義眼，全球植入超過 350 人。第二種是 GenSight 的 GS030，光敏蛋白只對很強的琥珀色光有反應，病人得戴一副即時投光的電子眼鏡，看東西靠的是眼鏡投出來的光。

GS030 也是人類第一次用光遺傳學換回視覺的那支藥。2021 年《Nature Medicine》報告的第一位病人，注射之後戴上那副眼鏡，只用治療過的那隻眼睛，就能感知、定位、數出並摸到桌上的物體，腦波也在視覺皮質上方記錄到與物體相關的活動。注射前戴不戴眼鏡、注射後拿掉眼鏡，他都看不到任何東西。

第三種是 Nanoscope 的路線。2025 年發表的 Stargardt 病二期論文寫明了它選雙極細胞的理由，雙極細胞的數量比神經節細胞多，對環境光有反應，也保留了視網膜原本的訊號處理路徑。執行長在試驗起步時說過，目標是讓病人在環境光底下恢復視力，不需要任何外接裝置，這仍是公司的目標，試驗並沒有直接比較過有裝置與沒裝置的差別。

三種做法的差別，都會變成生意上的差別。Second Sight 在 2019 到 2020 年間停掉 Argus II，植入的病人拿不到軟體更新，壞了也找不到人修，IEEE Spectrum 在 2022 年的調查標題，寫的就是這些病人的仿生眼已經過時、沒有人支援。三層裡最難賣的不是蛋白質，是那副要一直有人維護的裝置。

為什麼第一站是眼睛？

大腦是光遺傳學的老家，第一個療法卻出現在眼睛，為什麼？原因不浪漫，是解剖學。

視網膜色素病變（Retinitis Pigmentosa，RP）是一群遺傳性的視網膜退化，典型的病程是青少年失去夜視，年輕時失去周邊視野，到了晚年連中央視力也保不住，因為桿細胞和錐細胞一路死去。感光細胞死了，負責往下傳訊號的雙極細胞與神經節細胞，很多還活著，視神經也還連著大腦。

光遺傳學做的事，是在這些還活著的細胞上裝一個新的感光開關，讓它們接手感光細胞留下的工作。眼睛還有一個大腦沒有的優勢，光本來就照得進去。玻璃體內注射是視網膜科門診天天在打的針，一針就能把基因送到視網膜旁邊。大腦就沒這麼簡單，2007 年 Deisseroth 第一次在活老鼠的大腦裡控制神經，靠的是從頭骨上的小洞伸進去的一根細光纖，照光讓老鼠的鬍鬚動起來。

第二個原因是基因太多。Nanoscope 引用的數字是，RP 牽涉超過 100 個基因、1,000 多種突變，美國有超過 10 萬名病人，其中 2.5 萬人以上已經法定失明，多數人在 60 歲以前就走到那一步。

傳統基因治療的邏輯是缺什麼補什麼。2017 年核准的 Luxturna 只適用 RPE65 基因兩套都突變的病人，是一百多個致病基因裡的一個，給藥方式也很重，要在手術室先做玻璃體切除，再把藥打進視網膜底下。光遺傳學不問病人壞的是哪一個基因，只要下游的細胞還在，同一支藥就能用。不分基因型，才是這門生意的分母。

它改變了臨床的哪一步？

一個療法有沒有用，先看它讓病人少走了哪一段路，再看它讓病人多看見了多少。

從手術室走回門診

把四種做法放在一起看，差別很清楚。Luxturna 要先驗出 RPE65 突變，再進手術室做玻璃體切除與視網膜下注射，仿單還警告可能出現永久的視力下降、視網膜裂孔與剝離。Argus II 要開刀植入電極，術後再做長時間的視力復健。

GS030 是門診注射，但病人往後每天都得戴著那副眼鏡。Nanoscope 把自己描述成一次性、在診間做的玻璃體內注射，不需要基因檢測、不需要手術，也不需要重複給藥，能放進視網膜科現有的門診流程。對每天都在打玻璃體內注射的視網膜科醫師來說，這是一個熟悉的動作，美國視網膜科醫師 Veeral Sheth 的說法是，這些病人不一定要先做基因檢測。

它真正改變的，是讓視力復原從一台手術，變成一次門診。這一步如果成立，限制治療人數的就不再是手術室與外科醫師，而是藥能生產多少、保險願意付多少。

三行視力表，和它沒說的事

支持這份申請的關鍵試驗叫 RESTORE，27 位晚期 RP 病人隨機分成三組，高劑量、低劑量各 9 人，另外 9 人接受假注射。第 52 週，高劑量組的最佳矯正視力（Best-Corrected Visual Acuity，BCVA）比對照組多進步 0.337 logMAR，P 值 0.021，大約是視力表上的三行。

低劑量組同一時間點多進步 0.382 logMAR，第 76 週高劑量組來到 0.539 logMAR。公司另外報告，12 個月時形狀辨識與行動測驗的複合指標，治療組約 89% 有反應。安全性方面，兩年內沒有與治療相關的嚴重不良事件，前房發炎約 44%、眼壓上升約 39%，多半點藥就能控制。

拿 GenSight 來對照，GS030 在 2023 年的期中報告裡，約 70% 的病人出現眼內發炎，多半輕微、用類固醇就退。不同試驗的病人與定義都不一樣，數字不能直接相減，但眼內發炎會是這一整類療法都得面對的帳。

這份證據有幾個地方要打折。到 2026 年 10 月為止，查不到 RESTORE 主要結果的同儕審查論文，數據多來自學會報告與公司新聞稿。主要療效指標也換過，2023 年 4 月公布頂線時，主要指標寫的是在不同亮度下的行動測驗，2024 年 3 月再公布時，主要指標變成第 52 週的最佳矯正視力，公開報導沒有交代更換的過程。

每組只有 9 人，第 76 週只剩高劑量組顯著，低劑量組的 P 值是 0.065。三年的延伸追蹤在學會上報告，高劑量組平均進步 0.264 logMAR、低劑量組 0.453 logMAR，報告沒有寫清楚比較的基準與分析人數；到了四年，治療組大約 40% 的病人進步 0.3 logMAR 以上並維持住，假注射組則大致持平或變差。美國臨床與經濟評論研究所（Institute for Clinical and Economic Review，ICER）2025 年 3 月的評語是有希望、但不確定，疑慮在療效能維持多久，以及短期與長期還不知道的傷害。

這是全篇證據最硬的一份，也是最該打折的一份。一個 27 人的試驗撐起一張藥證，在罕見疾病並不少見，只是上市之後的真實世界資料，會比試驗本身更重要。

需求從哪裡來？

療法有了，下一個問題是有多少人在等它，又有多少人等得到？

RP 的盛行率各家估計不同，StatPearls 寫非症候群型約五千分之一，美國國家眼科研究所衍生的資料寫約四千分之一，全球超過 150 萬人。美國超過 10 萬名病人，2.5 萬人以上已經法定失明，這一群人大致就是 Mogenry 申請的適應症，也就是嚴重視力喪失的 RP。

台灣沒有官方登錄。林口長庚眼科部視網膜科主任黃奕修在《長庚醫訊》估計，台灣病人約 8,000 到 10,000 人。如果台灣法定失明的比例和美國相近，大約四分之一，符合適應症的病人約在兩千到兩千五百人之間，這是我的粗估。

從適應症的寫法看得出 Nanoscope 的策略，先從幾乎失去全部視力的病人開始。這群人沒有其他療法可以比較，風險效益最容易說服 FDA；代價是市場最小，而且病程越晚，還活著能接手的細胞可能越少。

RP 撐不起一家大公司，Nanoscope 自己也知道。它把同一支藥送進 Stargardt 病的試驗，二期已經發表在《EClinicalMedicine》，三期預計 2026 年啟動；乾性黃斑部病變晚期的地圖狀萎縮（Geographic Atrophy，GA），官網管線圖上用的是另一個不靠病毒載體的版本 MCO-020，二期預計今年開始。

Stargardt 病的二期只有 6 位成人，在比較差的那隻眼打一針，48 週後最佳矯正視力平均從 22.8 個字母進步到 28.3 個字母，個別差異很大，標準差超過 12 個字母；戴上低視能放大眼鏡，平均進步 13.3 個字母。沒有人出現視網膜剝離或眼內炎，試驗經費來自 Nanoscope。

地圖狀萎縮的病人數不在同一個量級。Apellis 宣稱美國超過 100 萬人、全球約 500 萬人，2023 年 FDA 才先後核准第一支和第二支藥，兩支都只能讓病灶長得慢一點，兩年試驗減少約 18% 到 22%，沒有一支能讓病人看得更清楚。RP 是門票，地圖狀萎縮才是生意。

誰買單，醫師為什麼要用？

病人等得到，不代表有人付得起，也不代表醫師願意做。對病人而言，這支藥拿掉了三道門檻，不用先驗出是哪個基因、不用進手術室，也不用每天戴裝置。對視網膜科醫師而言，玻璃體內注射是現成的技能與動線，治療一位病人只多佔一次門診的時間，不必排刀、不必等手術室。

對付費者而言，問題完全不同。Luxturna 在 2018 年定價每眼 42.5 萬美元，雙眼 85 萬美元，同時推出依療效退款的合約，第一家簽約的是 Harvard Pilgrim，看的是治療後 30 到 90 天的短期反應，以及 30 個月時效果還在不在；Spark 估計扣掉折讓後，每位病人平均約 63.8 萬美元。

韓國的經驗更直接。Luxturna 在韓國從 2021 年申請給付，2023 年 3 月卡在風險分攤與退款比例沒有通過，補件後 2024 年 2 月才納入；2025 年 8 月韓國審查機構公布追蹤結果，只有一半病人達到有臨床意義的改善。

新的視覺，要重新學

藥廠的簡報裡很少出現的，是病人看見之後的事。林口長庚視網膜科周宏達醫師寫過，Argus II 就算手術成功，病人術後也要做長時間的視力復健，重新學習使用這種新的視覺，例如觀察環境時要學會轉頭，而不是轉眼睛。

光遺傳學給的也是一種新的視覺。GS030 的病人要學會使用那副眼鏡，RESTORE 用行動測驗與形狀辨識當指標，量的正是病人能不能把重新出現的光，翻譯成走路與認東西的能力。2023 年的一篇綜論提醒，多數 RP 病人仍無法治療，照護要顧到身體、心理與社交各個面向。

看得見之後，才是復健的開始。這是復健科可以接手的位置，也是這門生意的試算裡還沒出現的一塊。

一位病人身上的錢怎麼分？

一次打完就不必再回診的藥，價錢也只能一次收，這筆錢要怎麼算？Mogenry 還沒有定價，能參照的一次性眼科基因療法只有 Luxturna。試算的第一個假設，是用它的每眼 42.5 萬美元當基準，每位病人只治療一眼，實際定價可能更高，也可能更低。

第二個假設是治療人數。美國法定失明的 RP 病人超過 2.5 萬人，如果每年有 2% 接受治療，是 500 人、營收約 2.1 億美元；5% 是 1,250 人、約 5.3 億美元；10% 是 2,500 人、約 10.6 億美元。

另一個基準來自 ICER。它在 2025 年 3 月算過，這支藥要定價在 6.74 萬到 10.13 萬美元之間，才會落在常用的成本效益門檻內，不到 Luxturna 每眼價格的四分之一。照這個價格帶，同樣 5% 的情境，一年營收只剩 8,400 萬到 1.27 億美元。價格對這門生意的影響，比治療人數還大。

這門生意的天花板很低。就算 2.5 萬人全部治療完，總額約 106 億美元，而且是一次性的，治療過的病人不會回來買第二次。藥賣得越好，剩下的病人就越少，這是一次性療法和慢性病用藥最大的不同。

錢在價值鏈上也分得很不平均。打一針玻璃體內注射，醫師拿到的是門診技術費，價值幾乎全部落在藥上；付費者要一次吞下整筆金額，卻得等好幾年，才知道療效撐不撐得住。

RESTORE 的長期追蹤正好碰到這個痛點。四年後，治療組大約四成病人維持 0.3 logMAR 以上的進步，其餘六成不是沒進步到這個幅度，就是沒有維持住。療效在病人之間差這麼多，一次付清就說不過去，依療效分年付款會變成談判桌上的預設選項。

一次性療法賣的是未來的視力，付費者想要的是按年付款，兩邊的時間軸對不上，是這門生意最大的摩擦。

第一個上市，就會贏嗎？

第一個走到 FDA 門口的，不見得是錢最多的那一家。Nanoscope 的資金來源並不透明。CB Insights 列出的公開募資約 1,700 萬美元、分六輪，大半是美國國家眼科研究所與 NIH 的研究補助；2020 年的 A 輪超額認購，金額沒有公開。完整的資金表目前無法確認，這個數字只能當作下限。

對照組的手筆完全不同。Ray Therapeutics 在 2026 年 4 月完成 1.25 億美元的 B 輪，產品還在一期；諾華在 2020 年用 1.5 億美元首付、最多再 1.3 億美元的里程碑金，買下還在臨床前的 Vedere Bio；Allergan 在 2016 年用 6,000 萬美元首付買下 RetroSense，一／二期做完 14 人之後，再也沒有公開下一步。

錢最少的那一家，跑在最前面。這不代表錢不重要，代表這個領域的瓶頸不在研發經費，而在選對細胞、選對光、選對給藥方式。選錯一樣，花再多錢也只是把一期做得更漂亮。

GenSight 的處境說明了這一點。它是最早把光遺傳學打進人眼的公司，2026 年 10 月才在《NEJM》刊出 PIONEER，10 位病人裡 6 位的光敏感度有臨床意義的改善，完成行為測驗的 8 人裡一半戴眼鏡時部分任務進步。這仍是一個以安全性為主的開放標籤試驗，下一步的療效試驗還沒有公開的時間表。

真正的對手不一定用光。Ocugen 的 OCU400 是一種修飾基因療法，不裝光敏蛋白，而是調整視網膜的基因網路，同樣主打不分基因型。它的三期試驗在 2026 年 3 月收滿 140 人，頂線結果預計 2027 年第一季；公司原訂今年第三季開始滾動送件，截至 10 月還沒看到正式啟動的公告。

兩者鎖定的病人不太一樣。OCU400 的試驗收 3 歲以上、從早期到晚期的病人，主要指標是在較暗的光線下走完一段障礙路線；Mogenry 申請的是已經嚴重視力喪失的成人。一個想讓病人晚一點失明，一個想讓已經失明的人重新看見，病人會被切成兩段，付費者的預算卻是同一筆。

Nanoscope 的護城河是一個循環。先拿到核准，視網膜科醫師熟悉這支藥，真實世界的病例與追蹤資料跟著累積，再拿這些資料去申請 Stargardt 病與地圖狀萎縮。斷點也很清楚，療效隨時間衰退、發炎的比例偏高，還有對光更敏感的新一代光敏蛋白追上來。它的護城河是時間，斷點也是時間。

光照不進大腦，那它對復健科有什麼用？

回到諾貝爾獎本來表揚的地方，大腦。光照不進去的器官，光遺傳學能為復健科做什麼？

Deisseroth 本人是精神科醫師。諾貝爾委員會的科普稿寫到，他醫學生時期在精神科受訓，被病人的痛苦觸動，他能給病人的治療很少有效、副作用又常常讓人失能，才決定冒險投入一個很多人覺得不切實際的方向。這段話，每一位面對慢性疼痛與失能病人的復健科醫師都讀得懂。

它先改寫的是地圖。諾貝爾委員會主席 Per Svenningsson 的說法是，光遺傳學讓人能用過去只能夢想的方式描繪大腦。2009 年，Deisseroth 實驗室在《Science》發表，他們在帕金森氏症大鼠身上，用光把視丘下核附近的迴路元件一個一個打開、關掉，發現深腦刺激（Deep Brain Stimulation，DBS）的療效，可以完全用「刺激投射進來的傳入軸突」解釋，不是電極周圍那些細胞的功勞。

2015 年，日內瓦大學的 Lüscher 團隊走得更遠。他們先用光遺傳學在老鼠身上找到能逆轉古柯鹼造成突觸變化的刺激方式，再把它翻譯成低頻 DBS 加上阻斷多巴胺 D1 受體的藥物，結果模仿出光遺傳學的效果，行為上的敏感化長期消失。

對復健科最直接的一篇，是 2014 年史丹佛 Steinberg 實驗室在《PNAS》發表的中風研究。研究團隊只刺激中風那一側初級運動皮質的神經元，小鼠的腦血流、腦源性神經營養因子（Brain-Derived Neurotrophic Factor，BDNF）與可塑性標記都上升，感覺運動測驗明顯較好；沒有中風的小鼠接受同樣的刺激，什麼都沒變。

這些結果還停在動物身上，卻回答了一個我們在門診每天都會碰到的問題，刺激到底該打在哪裡、打給哪一種細胞？rTMS 在 2008 年第一次拿到 FDA 許可時，療程要四到六週；2022 年獲准的 SAINT，先用每位病人自己的磁振造影算出刺激位置，再把療程壓縮到五天、每天十次，媒體報導的試驗緩解率是 79% 對 13%。

兩者之間沒有直接的因果關係，SAINT 靠的是功能性磁振造影，不是光遺傳學。它們走的是同一個方向，先弄清楚是哪一條迴路，再決定從哪裡下手、用多大的劑量。

下一步可能是脊髓與疼痛。諾貝爾委員會列出的成果裡，光遺傳學已經找出控制疼痛感覺的神經迴路，也有人希望拿它改良人工電子耳，更精準地刺激聽神經。與 Nanoscope 共同創辦人 Mohanty 有股權關係的 Opsin Biotherapeutics，在 2026 年 4 月發表小鼠研究，把同一系列的 MCO 光敏蛋白送進脊髓神經元，用 5 Hz 的光刺激，明顯減少了福馬林誘發的疼痛行為，2 Hz 與 10 Hz 則沒有同樣的效果。作者都持有公司股權，這還是很早期的數據。

光遺傳學對復健科最大的貢獻，短期內不會是一支針，而是一張地圖。

這是一門好生意嗎？

諾貝爾獎會帶來關注，卻不會出現在財報上，Deisseroth 自己共同創辦的公司就是例子。

MapLight 用光遺傳學找藥物標靶，產品是口服小分子。它在 10 月 6 日發聲明慶賀得獎，三個月前收了 307 位住院病人的思覺失調症二期試驗卻是好壞參半，每天兩次的劑量比安慰劑多降 4.5 分，每天一次的劑量沒有過關，股價在結果公布當天跌了超過六成。

Nanoscope 沒有上市，看不到財報。它在 2021 年就說過正在做上市準備，到現在仍是私人公司，資金來源目前無法確認。可以確定的是，從送件到上市，一家公司要建立生產、銷售與給付談判的團隊，錢只會越花越快。

我給 Nanoscope 的評級是中等，拿到核准之後有機會升到中上。成長性來自地圖狀萎縮這張選擇權，美國的病人數約是 RP 的十倍。獲利品質偏弱，一次性收入，病人越治越少。競爭強度中等，Ocugen 與 Ray 都在後面，各自切不同的病人。資本效率是它最好的一項，用很少的公開資金走到 FDA 門口，也代表上市那一步最缺錢。

會讓我改變這個評級的訊號有兩組。往上看，是 FDA 核准的適應症沒有比試驗更窄，而且地圖狀萎縮二期在 2027 年拿出量得到的視力改善；往下看，是定價被壓進 ICER 的價格帶，或 Ocugen 先拿到不分基因型的適應症，把 RP 的預算先分走。

台灣在哪裡？

這個技術離台灣病人有多遠？答案要從一個已經發生過的故事講起。

七位病人與一家停產的公司

林口長庚眼科部曾經替 7 位失明的 RP 病人植入 Argus II，並拿到原廠的人工電子眼亞洲卓越中心認證，全球只有 12 家。食藥署在 2018 年核准 Argus II 在台灣上市。其中一位左先生在 2018 年 7 月植入，術後第一次看見自己 2 歲的兒子。

團隊報告約 96% 的病人術後能看出正方形、三角形這類形狀，約 60% 能看見 10 公尺外的東西並走過去。這些成果是真的，問題出在後面。Second Sight 在 2019 到 2020 年間停掉這個產品，這 7 位病人後來的維修與支援，目前無法確認，我查不到任何公開資料。

一個靠硬體的療法，壽命取決於那家公司活多久；一個靠基因的療法，壽命取決於基因表現撐多久。

離台灣最近的訊號來自日本。PMDA 在 10 月 1 日受理 Mogenry 的新藥申請，因為它先前拿到日本的先驅認定而給了優先審查，適應症寫的是遺傳性視網膜失養症，比美國申請的範圍更寬。如果日本先核准，它可能成為亞洲第一個上市的光遺傳學療法，也是台灣醫師最近距離觀察它的機會。

法規準備好了，健保還沒有答案

法規這一端，台灣已經準備好了。《再生醫療製劑條例》在 2026 年 1 月 1 日施行，把基因治療製劑定義為藥事法的藥品，查驗登記的審查費是 150 萬元。危及生命或嚴重失能的疾病，完成二期就能申請附款許可，最長 5 年，食藥署也在 3 月開辦輔導專案，輔導完成後審查約 120 天，一般新藥大約要 300 天。署長姜至剛說得很直白，目的就是加速；到 4 月初，申請輔導的國內廠商只有一家。

健保這一端還沒有答案。目前查得到健保付過的一次性基因療法有兩支，2023 年 8 月的 Zolgensma 一劑 4,900 萬元，治療脊髓性肌肉萎縮症；2025 年 12 月的展世達一劑 9,999 萬元，治療 AADC 缺乏症。兩支治的都是會奪走孩子性命的病，都限縮年齡，也都要個案審查。

失明不會致命，卻是嚴重失能，附款許可的門檻也許跨得過。健保要拿什麼尺，來量一次讓成人重新看見形狀的療效？這個問題，目前還沒有人公開回答過。

台灣眼科界也在補基因這張地圖，2026 年《Human Genomics》有一篇針對台灣族群遺傳性視網膜退化變異的重新分類研究。對 Luxturna 與 OCU400 這類看基因型的療法，這張地圖是入場券；對不分基因型的光遺傳學，它的用處是讓病人早一點拿到正確的診斷，知道自己該排哪一條隊。

台灣做得出 AAV，留不住 AAV

台灣做過一件更難的事，把 AAV 送進人體大腦深處。展世達的源頭是台大胡務亮團隊，把基因打進孩子大腦的殼核，試驗在台灣進行，台大累計治療 34 人，最長追蹤 15 年，治療五年後逾七成孩子能獨坐。美國版的 Kebilidi 在 2024 年 11 月拿到 FDA 加速核准。

這項技術後來技轉給美國藥廠，健保再用一劑 9,999 萬元買回來，胸腔內科醫師蘇一峰等人批評台灣出錢研發、做完人體試驗，到頭來用不打折的價格買回；衛福部的回應是給付都經過公開審查。下一個能讓視網膜重新感光的發明，也可能出現在台灣的實驗室，問題是它會掛上誰的名字。

回到開場的問題

光遺傳學究竟會在什麼時候、用什麼形式走進診間？用這一整篇的證據重答一次，它在眼睛是一門門診一針的生意，病人少、收一次錢、療效看得見卻會衰退；在大腦，它是一張改寫神經調控的地圖，告訴我們刺激該打在哪裡。

接下來半年到一年，有三個時間點可以追。2027 年上半年 FDA 對 Mogenry 的決定，2027 年第一季 Ocugen 三期的頂線結果，還有 Nanoscope 的地圖狀萎縮二期能不能如期在今年開跑。

諾貝爾委員會自己也寫，把光遺傳學當成治療，才剛踏出第一步。諾貝爾獎讓光遺傳學被看見，它能不能讓病人看見，要看這一張藥證、這一份帳單，還有病人看見之後，誰陪他重新學走路。

留給讀者的三個問題

如果你是健保的審議委員，一支藥能讓失明的成人在視力表上多讀三行、在行動測驗中走得比較好，四年後約四成病人仍維持三行以上的進步，你會用什麼標準，決定它值不值得一劑幾千萬元？

如果十年後，對紅光更敏感的光敏蛋白可以隔著頭骨被打開，rTMS 的線圈還會留在復健科的診間嗎？還是磁刺激會變成一種過渡技術，像 Argus II 一樣被留在原地？

如果你是台灣一間實驗室的主持人，手上有一個能讓視網膜重新感光的發明，你會技轉給國外藥廠、自己成立公司，還是先在台灣把病人治好再說？

📒 Compiled by — 台中慈濟醫院復健科陳佳菁醫師 Sigrid Chen, PM&R Physician at Taichung Tzu Chi Hospital, Taiwan; Former Medical Consultant at ASUS Intelligent Cloud Services.