68 歲的退休老師,這兩年爬樓梯越來越容易喘,一開始他以為只是老了、體力變差,後來連走平路、講長一點的話都得停下來吸一口氣,去醫院切胸部高解析度電腦斷層(High-Resolution Computed Tomography…
搞顯示卡的人跑去製藥|Eroom 定律的第一道裂縫,Insilico 與 AI 製藥未來二十年的結構轉移
68 歲的退休老師,這兩年爬樓梯越來越容易喘,一開始他以為只是老了、體力變差,後來連走平路、講長一點的話都得停下來吸一口氣,去醫院切胸部高解析度電腦斷層(High-Resolution Computed Tomography, HRCT),兩側肺底都是蜂窩狀的纖維化,肺功能檢查的用力肺活量(Forced Vital Capacity, FVC),一路往下掉,診斷出來是特發性肺纖維化(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF),他問我們:「醫師,這個有藥醫嗎?」
這個問題的答案可說是相當殘忍,IPF 是一種原因不明、大概只會往下走不會回頭的間質性肺病,肺泡周圍的纖維母細胞失控暴衝,把原本柔軟、能伸縮換氣的肺實質,一塊一塊換成硬邦邦的疤痕組織,它不逆轉、只會惡化。過去二十年,全世界最強的兩種藥物尼達尼布(Nintedanib)跟吡非尼酮(Pirfenidone),能做的也只是讓下坡走得慢一點,不是把人拉回平地,而且這兩款藥的腸胃道副作用,常常逼病人自己偷偷減量、甚至停藥。2025 年 10 月,百靈佳殷格翰(Boehringer Ingelheim)的 nerandomilast(商品名 Jascayd)拿到美國 FDA 核准,這是 IPF 十多年來第一個全新機轉的口服藥,但本質上它還是走在「延緩」疾病惡化的這條老路上。
所以當我們知道,現在有一顆正在臨床試驗、針對 IPF 的小分子藥,它的「致病靶點」跟「分子長相」這兩件事,全部是 Generative AI 自己想出來的,而且在 2025 年 6 月它的第二期數據登上了《Nature Medicine》 ,我們推測它不是又一篇「AI 即將顛覆醫療」的談資論文,而是一個有病人、劑量、監測指標佐證的真實案例,藥名叫 rentosertib(代號 ISM001–055),做出它的公司是 Insilico Medicine(英矽智能)。製藥這門又老又貴的生意,正在被一種新的造藥方式從地基掀翻,而 Insilico 剛好是目前把這條路走得又遠又完整的一個樣本。
這門生意爛在哪?Eroom 定律

聊過蠻多次製藥業有個著名又帶點黑色幽默的觀察,叫 Eroom 定律(Eroom’s Law),它就是把摩爾定律(Moore’s Law)反過來拼,摩爾定律講的是半導體越做越便宜越強;Eroom 定律剛好相反,在生技醫藥,每砸十億美元研發成本能產製出來的新藥數量,數十年來一路往下掉,成本則指數往上飆。根據近年多家機構與波士頓顧問公司(Boston Consulting Group, BCG)的估算,現在把一款新藥從零推到上市,平均要燒十到十五年、約 26 億美元,而一個分子一旦進臨床試驗,最後能成功上市的機率,大概只有一成出頭。
這可能很反直覺,定序變便宜、運算變強、對疾病的理解變深,照理做藥應該越來越輕鬆才對,怎麼反而越來越貴?首先是「比披頭四更好」難題(Better-than-the-Beatles Problem):每一代新藥都得打贏上一代、而且常常是已經學名藥化、便宜到爆的舊藥,這門檻只會越墊越高;再來是法規與臨床試驗本身的成本,幾十年來一路膨脹,收更多受試者、追蹤期更久、要更完整的安全資料;第三也是 BCG 反覆強調的,研發最大的單一成本,其實是「失敗的成本」。
把這個失敗結構攤開來看,一個藥可以死在好幾個關鍵點:第一期可能因為人體毒性或藥物動力學(Pharmacokinetics)太爛而陣亡;第二期可能因為在病人身上根本看不到效而陣亡,而這是最貴的一種死法,因為已經砸了好幾年、好幾億,才發現當初選的靶點、或那條疾病假設是錯的。傳統製藥最大的問題,是「我們太晚才知道自己賭錯了」,很像一張賭注超大、回合超長的牌桌,要先押好幾億美元下去、然後等好幾年,才掀牌看自己這把是不是詐胡?更慘的是,桌上九成以上的玩家最後都會輸光離場,而那唯一一個贏家拿走的彩金,得大到足以替前面所有輸家買單,整門生意才划算。這就是為什麼新藥那麼貴,我們買的不只是那顆成功的藥,而是它背後一整排屍體的喪葬費,任何能讓他們早一點、便宜一點知道自己賭錯的工具,在這張牌桌上的價值都高到難以想像。
這就是 AI 製藥真正想插手的地方,它的賭注不是 AI 會發明人類想不到的神藥這種科幻小說,它的賭注務實、也結構性得多,如果能把「假設篩選、避免錯誤」這件事,從又貴又慢的 Wet Lab 盡量往又快又便宜的電腦運算(In Silico)的一端移動,那整條研發曲線的成本與時間結構,就有機會被重寫。Insilico 這名字本身「In Silico」,就是「在矽晶片裡跑」,相對於 in vivo(活體內)、in vitro(試管內),已經把它的世界觀寫在門面上了。
搞顯示卡的人跑去製藥

Insilico Medicine 成立於 2014 年,創辦人是 Alex Zhavoronkov 跟共同創辦人 Alex Aliper,最早窩在美國巴爾的摩的約翰霍普金斯大學(Johns Hopkins University);Zhavoronkov 不算是典型的生物學家,他早年待過 ATI Technologies 這家做繪圖晶片(GPU)的公司,2006 年被超微(AMD)併走,一個在 GPU 圈打滾過、後來才跑去做生物資訊、又拿了約翰霍普金斯生物科技碩士的人,這條軌跡藏著一個關鍵伏筆,他比絕大多數生物學家更早、也更直覺地懂得 Deep Learning 為什麼非靠那一堆平行運算的顯示卡不可。2014 到 2015 年,生成對抗網路(Generative Adversarial Networks, GANs)在影像圈爆紅、被拿去生成栩栩如生的假人臉時,別人在玩臉,他在想另一件事,GAN 能「生」一張不存在的臉,那它能不能「生」一個不存在、卻剛好符合我要的藥理性質的分子?

這個跨界的直覺,就是 Insilico 整套方法論的源頭,還有 Zhavoronkov 真正的執念是抗老化(Longevity),他長期做老化研究,當過巴克老化研究所(Buck Institute for Research on Aging)的兼任教授,開過一家用 AI 算生理年齡的衍生公司 Deep Longevity,還在 2022 年公開立了個長壽誓言,說要把全部時間跟個人資源砸進延長健康壽命;他常把公司的終極目標講成一場瞄準細胞衰老(Senescence)的登月計畫,而做藥、治那些跟老化有關的慢性病,是這條路上必須先打下來的據點。這也解釋了為什麼它的第一發子彈會打在 IPF 這個典型跟年齡高度綁定的退化性疾病。這家公司早年的金主還出現過勵志演說大咖 Tony Robbins 跟奇點大學共同創辦人 Peter Diamandis。它從 Day One 就帶著一身矽谷式的登月味,跟埋頭苦幹的學院型生技公司,氣質完全不同。
AI 怎麼無中生有一顆藥

傳統找藥分子的主流招式叫高通量篩選(High-Throughput Screening, HTS),把藥廠庫房裡幾百萬種現成化合物,一個個拿去跟靶點反應,看哪個有效,像拿著一大串現成鑰匙,一把一把去試一道鎖,既慢且貴,而且我們能試的鑰匙就只有庫房那些;生成式 AI 玩的是完全不同的遊戲,它不是從庫房裡挑,而是看著鎖的形狀,從零畫一把全新鑰匙的從頭設計(De Novo Design),理論上可被合成的小分子化學空間大到近乎無窮(常被引用的數量級是 10 的 60 次方),生成模型的野心是直接在這片無垠的化學海裡,導航到那些「我指定的條件全部符合」的座標。
它怎麼辦到的呢?靠兩種能力的結合,一是「生成」,早期 Insilico 用 GAN、後來整個領域普遍升級到更進階的架構,包括變分自編碼器(Variational Autoencoder, VAE)、transformer,以及近年最紅的擴散模型(Diffusion Model,跟 AI 畫圖背後是同一套數學),這些模型先讀過海量已知分子,把分子結構的文法學起來,然後就能生出語法正確、卻前所未見的新分子。GAN 的精神是裡面有兩個互相對幹的網路,一個叫生成器,專門畫假分子;一個叫鑑別器,專門抓出假貨。兩個像貓捉老鼠、又像軍備競賽,生成器拼命把假分子畫得越來越真、想騙過鑑別器;鑑別器把眼力練得越來越精準、死都不被騙,一輪一輪打下來,生成器最後就能畫出連專家都覺得合理、像真的全新結構。這就是「生成對抗」四個字的字面意思,光會生還不夠,得讓它越生越好,這要靠強化學習(Reinforcement Learning, RL),給模型一個獎勵函數(Reward Function),告訴它什麼叫好,結合力要強、要好合成、毒性要低、要能被身體吸收,就像在破關,一輪一輪往高分區爬,生成加優化綁在一起,機器就能在無窮的化學海裡往好藥的方向發展。
生成模型真正強的是把分子的成藥性質(藥物化學家合稱 ADMET:吸收、分布、代謝、排泄、毒性)在還沒進實驗室前,就在電腦裡優化到漂漂亮亮,這也是為什麼 AI 設計的藥在第一期臨床試驗(主要看安全與藥物動力學)特別擅長,但「這顆藥對這個病到底有沒有效」牽涉到對人體疾病生物學的真實理解,那是另一個層級、目前 AI 遠遠還沒被證明能搞定的難題。
Pharma.AI 這條三站生產線

Insilico 真正賣的與其說是某顆藥,不如說是一整套端到端(End-to-End)的 AI 製藥平台,統稱 Pharma.AI,底下有三個引擎互相接力,不妨把它想成一條生產線上的三個工作站。
第一站叫 PandaOmics,負責找病因、選靶點(Target),傳統流程裡,特定疾病該針對哪個蛋白質常常是科學家靠多年經驗加直覺加運氣去猜的,而且常常猜錯;PandaOmics 的玩法是把巨量的多體學(Omics)資料(基因表現、蛋白質體、臨床資料)全餵進模型,再疊一個自然語言處理(Natural Language Processing, NLP)引擎,掃過幾百萬篇論文、專利、研究計畫跟臨床試驗資料庫,用一組公司自己發在《Nature Communications》上的 iPANDA 演算法,對成千上萬個基因與訊號路徑打分數,同時權衡兩件事:這靶點跟疾病關聯多強、它有多新、過去有沒有被人做過?以 IPF 為例,根據公司發在《Nature Biotechnology》(2024 年 3 月)的流程,PandaOmics 從纖維化相關資料裡撈出 20 個全新潛在靶點,最後收斂到一個過去沒人拿來做 IPF 藥的細胞內激酶 TNIK(全名 Traf2- and Nck-interacting Kinase)。

第二站叫 Chemistry42,負責畫分子,也就是把上面那套生成加優化的組合拳,做成一個能用的平台;鎖定 TNIK 之後,題目變成設計一個小分子,要能精準塞進這個激酶的活性口袋、把它關掉,同時還得有夠好的成藥性質。Chemistry42 把一大群生成模型湊成一隊,照設定的條件在化學空間裡狂生候選分子,再用物理模擬加機器學習去打分、排序、優化。根據公司自己揭露、並被《Nature》與 AWS 案例研究引用的說法,從鎖定靶點到驗出候選化合物,整段不到 18 個月、合成測試的分子不到 80 個、自陳花了約 260 萬美元,對照傳統動輒五到六年、合成上千個分子、燒掉數千萬美元,這個落差就是整套 AI 製藥敘事的樣板證據。但這 18 個月、260 萬美元、不到 80 個分子是公司方自己提的數字,講的是靶點到臨床前候選藥這一段,不含後面的臨床試驗;若把線拉到從零到進第一期,公司給的數字約 30 個月,這些是已揭露、但屬於公司自我陳述的效率指標。

第三站叫 inClinico,負責預測臨床試驗會不會成功,是最難、也最虛幻的一塊,它想用模型推估某個試驗設計的成敗機率,提前調整,相較前兩站已經有實體藥可以背書,臨床預測本質上更接近「機率輔助」,實戰價值還在被驗證,別當成已經兌現的本事。

三站串起來,我們就懂 Insilico 在賣什麼了,它賣的不是藥,是一套製藥作業系統,機器先想出病因(PandaOmics)、再畫出解藥(Chemistry42)、最後試著預判勝率(inClinico),根據 2025 年的產業盤點,這套流程後來還把 DeepMind 的 AlphaFold2 蛋白質結構預測整合進工作流,甚至開始嘗試量子運算(Quantum Computing)。
很多人以為 AI 製藥的護城河是演算法多神,其實不是,單一模型很容易被抄、被超越,今天最強的架構,半年後就可能被開源社群追上,真正難複製的,是「靶點到分子到臨床」這一整條被打通、而且能反覆運作的流水線,它需要的不只是模型,還有資料、Wet Lab、製程、法規、臨床團隊全部咬合在一起,這也是為什麼 Insilico 那顆 IPF 藥之所以重要,不只是因為它可能有效,更因為它是這條流水線真的從頭跑到尾能進人體藥物的第一個完整證據。一次成功可能是運氣,但一條能反覆出貨的生產線,才是這門生意真正值錢的地方。
這是誰的病?IPF、TNIK,還有 FVC 死亡滑梯

特發性肺纖維化在影像與病理上,對應的是一種叫「尋常性間質性肺炎」(Usual Interstitial Pneumonia, UIP)的型態,HRCT 上看到的是以肺底、肺周邊為主的網狀陰影、蜂窩狀變化(Honeycombing)跟牽引性支氣管擴張(Traction Bronchiectasis);病理切片上則是纖維母細胞灶(Fibroblast Foci)這個標誌性病灶,新舊纖維化交雜。它的核心病理,是肺泡上皮反覆受傷後,啟動一連串失控的修復,纖維母細胞被活化、轉成肌纖維母細胞(Myofibroblast),瘋狂分泌膠原蛋白,把肺間質一層層糊成疤,預後未經有效治療時,從診斷起算的中位存活期約為三到五年,比不少癌症還短。
IPF 是典型的老年退化病,好發在 60 歲以上、男性與有抽菸史的人居多,病人一開始只覺得比較喘、累、有點乾咳,這些症狀太容易被當成一般的老化,所以從第一個症狀到真正確診,中間常拖好幾個月、甚至以年來計,等診斷確定時,肺功能往往已經掉了一截。聽診時,這種病人兩側肺底常能聽到一種像撕魔鬼氈的吸氣末爆裂音(Velcro Crackles),手指也可能出現杵狀指,IPF 的病程不是平穩下坡、而是可能突然急性惡化,幾天到幾週內肺功能急轉直下,這往往就是致命的彎道,因此一款有機會逆轉、而不只是拖時間的藥,對這群人意義相當地大。
這背後牽涉到多條促纖維化(Profibrotic)與促發炎(Proinflammatory)的訊號路徑,而 Insilico 用 AI 挑中的 TNIK,正是被認為能同時指揮這幾條路徑的上游節點之一;TNIK 跟 Wnt 訊號路徑關係很緊密,而 Wnt 在組織纖維化、上皮間質轉化裡是要角,打中這個激酶理論上有機會一次擾動下游好幾條纖維化程式,這正是首創靶點(First-in-Class Target)誘人的地方,但反過來說,沒人鋪過路的風險也最大。發在《Nature Medicine》的論文特別強調,他們做了探索性的 Biomarker 分析,去驗證抑制 TNIK 確實牽動了這些纖維化與發炎的訊號 ,這一步很關鍵,因為它讓 AI 選的這個新靶點到底有沒有道理多了一層機轉上的底氣,而不只是臨床上看到漂亮的數字。
至於監測指標,IPF 臨床的黃金標準,就是開頭那位老師追蹤的 FVC,它代表病人深吸一口氣後能用力吐出的最大肺活量,數值越掉低代表肺越硬、能換氣的空間越小,IPF 病人的 FVC 是會自然往下掉的,所以任何一款藥的效果都是拿它去對抗這條下坡。現有兩款藥物尼達尼布本質上是個多標靶的酪胺酸激酶抑制劑(Tyrosine Kinase Inhibitor),把血小板衍生生長因子(PDGFR)、纖維母細胞生長因子(FGFR)、血管內皮生長因子(VEGFR)這些受體一起壓下去,藉此剎住纖維母細胞的增生與遷移;吡非尼酮則是個吡啶酮(Pyridone)衍生物,靠調節轉化生長因子 β(TGF-β)等發炎與纖維化路徑來壓制疤痕。它們的關鍵第三期試驗(尼達尼布的 INPULSIS、吡非尼酮的 ASCEND)都證明了相較安慰劑,它們能把每年 FVC 的跌幅砍掉大約一半,例如 INPULSIS 裡,尼達尼布組每年約掉 118 毫升,安慰劑組約掉 213 毫升,但數字本身還是負的、病人還在往下走,只是走慢一點,而且尼達尼布有超過六成病人會拉肚子,吡非尼酮常見噁心跟皮疹,這些副作用就是臨床上減量、停藥的常見元兇。
GENESIS-IPF 到底證明了什麼

根據 2025 年 6 月 3 日刊在《Nature Medicine》的論文,GENESIS-IPF 的第二期 a 試驗(Phase 2a,編號 NCT05938920)是個多中心、雙盲、隨機安慰劑對照的研究,在中國 22 個試驗中心、總共收了 71 位 IPF 病人,病人隨機分四組、治療 12 週:安慰劑組(17 人)、30 毫克每日一次(30 mg QD,18 人)、30 毫克每日兩次(30 mg BID,18 人)、60 毫克每日一次(60 mg QD,18 人)。主要指標(Primary Endpoint)是安全性,看的是出現至少一次治療相關不良事件(Treatment-Emergent Adverse Event, TEAE)的病人比例,結果各組相近,安慰劑組約 70.6%、最高劑量組約 83.3%,多數不良事件是輕到中度,嚴重不良事件罕見,停藥後也都緩解。也就是說,這顆 AI 設計的藥,在這個規模的療程下,安全這一關算是過了。
藥效的部分,FVC 的改善是這試驗的次要/探索性指標,不是主要終點。數據顯示,藥效隨劑量呈現劑量依存(Dose-Dependent)的趨勢,其中最猛的 60 毫克每日一次組,12 週後 FVC 平均上升 98.4 毫升,安慰劑組則平均下降 20.3 毫升。在 IPF 的世界,現有藥頂多做到讓 FVC 少掉一點,而這裡看到的是平均往上、方向相反。但這是樣本超小(每組才 18 人左右)、療程才 12 週、且療效屬於次要指標的早期概念驗證(Early Proof-of-Concept),絕對不能當成已經證明有效,這些發現需要更大的世代去驗證。
有人會把 rentosertib +98.4 直接拿去跟尼達尼布 −118 對打,得出它海放現有藥的結論,但這兩組數字根本不能比,一邊是 52 週、上千人、以年下降率為主要終點的第三期大型試驗;一邊是 12 週、每組 18 人、療效還是探索性次要指標的早期試驗。療程、規模、終點定義不同,硬湊在一起比,是會騙人的,真正能回答「rentosertib 到底比現有藥強不強」的,只有一場設計嚴謹、夠大、夠長的第三期試驗,在那之前,我們手上有的就是一個方向令人振奮、但證據等級還很初步的訊號,如此而已。

法規面已確認的是 rentosertib 在 2023 年 2 月拿到美國 FDA 孤兒藥資格(Orphan Drug Designation, ODD),2025 年 5 月被中國國家藥品監督管理局藥品審評中心(Center for Drug Evaluation, CDE)納入突破性治療(Breakthrough Therapy Designation, BTD);臨床推進方面,根據 2025 年 6 月公司方的說法,他們計畫在中國啟動 500 人以上的第三期、在美國啟動 200 人以上的第二期 b,並與兩地法規機關開會,當時對外講的時程是 2025 年第四季前後啟動。此外,2026 年 4 月公司宣布 rentosertib 的吸入劑型拿到中國 CDE 的臨床試驗核准(Investigational New Drug clearance, IND clearance),主打直接送藥到肺、降低全身曝露與副作用,這也是 Insilico Pipeline 裡第 13 個拿到 IND 的項目。到目前為止,rentosertib 還沒走完第三期、也還沒拿到任何上市核准,上面那些後續規劃都是公司已宣布的計畫,能不能如期、如質完成,還得看後面的公開資料。
兩個老闆,一個做夢、一個獵藥

一家公司的氣質,常常是創辦人氣質的放大,Insilico 玩的是一種少見的雙執行長結構,而這兩個人剛好代表了 AI 製藥的兩種靈魂,一邊是前面講過的 Alex Zhavoronkov,創辦人、執行長兼首席商務官,管 AI 技術跟整體戰略,他是把抗老化當信仰、把做藥當手段的登月者,學術產出高到嚇人,三度入選科睿唯安(Clarivate)的 Highly Cited Researchers,依 Google Scholar 算的 H 指數高達 72,他最會的是把宏大願景、AI 方法論跟資本市場的故事,縫成同一張帆。另一邊是真正讓這套故事落地變成藥的人 Feng Ren(任峰),共同執行長兼首席科學官,如果說 Zhavoronkov 是相信機器能想出藥的人、Ren 就是知道藥到底要怎麼做出來、怎麼推過臨床試驗的老 Drug Hunter,根據公開資料,他加入 Insilico 前,當過美迪西(Medicilon)生物與化學部門的資深副總裁,更早是葛蘭素史克(GlaxoSmithKline, GSK)的化學部門主管,是一個在大藥廠跟委託研發體系裡實打實帶過案子的人,他在 2021 年 2 月加入、出任首席科學官,並在上海拉起一支二十多人的資深獵藥與開發團隊。
這個搭配是整件事最關鍵、也最容易被忽略的一塊拼圖,純 AI 公司做不出藥,因為再漂亮的分子,最後都得有人懂得怎麼推過毒理、製程跟一關關臨床;純老藥廠又轉不動 AI,因為它的組織記憶跟獎酬制度,全是為舊流程長出來的。Insilico 能跑到今天,靠的就是 AI 信徒跟製藥老兵被綁在同一條船上 ,根據上市文件,整個研發團隊約 249 位科學家,碩博士占比約 87%。2021 年初,PandaOmics 把 IPF 的新靶點挑出來、Chemistry42 也生出候選分子之後,Insilico 做的第一件事就是請來 Feng Ren、讓他在上海拉起那支獵藥團隊,專門負責把電腦裡的好分子變成能進人體的藥,AI 的工作是從近乎無窮的可能裡指出一個值得賭的方向;那群老兵的工作,是把這個方向上每一個工程細節、每一道法規關卡,一寸一寸走完。Zhavoronkov 當時講過一句很能代表這家公司性格的話,大意是這是他所知第一個由 AI 同時找出新靶點、又設計出臨床前候選藥的案例,而公司真正的登月目標是去處理細胞衰老,做藥只是沿途必須攻下的據點,我們可以不買這種登月敘事,但正是這種敘事,才會讓一家公司願意去賭一個沒人做過的全新靶點。
它靠什麼活下去?燒錢、授權、然後敲鐘

商業模式上,Insilico 一條是自己做藥、再授權出去(License-out),用 Pharma.AI 找出有首創或同類最佳(Best-in-Class)潛力的候選藥,推到一定階段,把權利授權給大藥廠,靠預付金(Upfront)、里程碑金(Milestone)跟權利金(Royalty)賺錢;另一條是把平台當軟體服務(Software-as-a-Service, SaaS)對外開放,讓別家藥廠付費用 PandaOmics、Chemistry42。這兩條的好處是,前者讓它能吃到新藥成功後的巨大上檔,後者給它相對穩定、不必把命押在單一臨床結果上的現金流。
合作面已確認的代表案例包括 2022 年 11 月跟賽諾菲(Sanofi)簽下以里程碑計價、總額上看十億美元級別的合作;同年復星醫藥(Fosun Pharma)以數千萬美元等級的預付金合作;2026 年初再宣布跟施維雅(Servier)展開腫瘤領域的多年期研發合作。不過這類授權案愛拿總潛在金額(業界戲稱 biobucks)出來吹,實際入袋多少,高度取決於後面里程碑能不能達成,部分後續合作的精確金額與時點,仍以雙方正式公告為準。

資本市場的高潮落在 2025 年 12 月 30 日,根據港交所公告與多家媒體報導,Insilico Medicine 以代號 3696.HK 在香港交易所主板敲鐘,成為首家以港交所 18A 章(第 8.05 條,給未盈利生技公司開的上市路徑)掛牌的 AI 驅動生技公司,IPO 募得約 22.77 億港元(約 2.93 億美元),是 2025 年香港最大的生技 IPO,發行價每股 24.05 港元,上市後股價一度衝破 37 港元,市值約 207 億港元、折合約 27 億美元。在這之前,它已經歷多輪私募,累計募資早就破了十億美元,投資人名單裡有美國藥廠禮來(Eli Lilly)跟中國科技巨頭騰訊(Tencent),這場超額認購的上市,某種程度就是資本市場對 AI 製藥已經走出純概念、開始有臨床數據這件事,投下的一張信任票,但二級市場的熱度撐不撐得住,最後要看後面的臨床試驗能不能兌現。一場漂亮的 IPO,證明的是故事說得夠好、夠多人信,不是藥一定保證成功,市場買的是 Pharma.AI 這套平台可能反覆生出新藥的想像,加上 rentosertib 這顆可能成為史上第一的彩券,兩個故事都很性感,但都還沒兌現。敲鐘那天的熱鬧跟第三期試驗讀數那天的成敗是兩回事。
戰場全景,誰在搶第一顆 AI 藥

只看 Insilico 一家公司,會是個漂亮的創業故事,但真正值得我們放心上的,是它背後那條更大的結構曲線,以及這條賽道上其他幾個重量級玩家,比過一輪才看得懂 Insilico 此刻站的位置有多微妙。
第一個對手,是把蛋白質結構預測當信仰、我們聊過好幾次的 Isomorphic Labs,它是 Google DeepMind 在 2021 年切出來的子公司,主導的是 DeepMind 創辦人 Demis Hassabis,他跟 John Jumper 因為 AlphaFold 在 2024 年 11 月共拿諾貝爾化學獎。Isomorphic 走的路跟 Insilico 很不一樣,Insilico 押生成式化學,Isomorphic 押的是只要能把蛋白質跟小分子結合的三維結構算得夠準,結構導向的藥物設計就會脫胎換骨;它在 2024 年 5 月跟 DeepMind 共同端出 AlphaFold3、把能預測蛋白質與配體交互作用的版本放出來,並在 2024 年初就拿下禮來(總額上看 17 億美元)跟諾華(Novartis,總額上看 12 億美元)的大型合作;2025 年 3 到 4 月完成約 6 億美元的首輪外部融資,2026 年 5 月再宣布由 Thrive Capital 領投、規模高達 21 億美元的 B 輪。錢多、夥伴硬、技術光環閃瞎眼,但截至 2026 年初,Isomorphic 的執行長對外給的說法是「首次人體試驗預計 2026 年底」(已經從原本的 2025 年延後),這家估值跟聲量都頂天的公司到現在手上還沒有任何一顆藥真的進到人身上,對照之下 Insilico 已經有第二期臨床試驗數據,還有一個掛牌的股票代號。

第二個對手,是規模大、卻也坎坷的 Recursion Pharmaceuticals,它走表型體學(Phenomics)路線,用機器人自動化做海量細胞影像實驗,再用 AI 從影像裡撈出疾病跟藥物的關聯。2024 年 11 月,Recursion 完成對另一家 AI 製藥名門 Exscientia 的併購,把後者的精準化學設計吃進來,湊成一個號稱端到端的平台,但這樁合併某種程度也是一記警鐘,Exscientia 曾經是第一批把 AI 設計分子推進第一期試驗的公司,後來卻在關鍵的第二期試驗讀數前,把自家主力項目喊停,最後以遠低於巔峰的價格被併走。Recursion 自己也不好過,成立超過十年、燒掉超過十億美元,至今沒有一顆商業化的藥;2024 到 2025 年間股價大跌約六成,連輝達(Nvidia)都出脫持股。
把這張地圖攤開,格局很耐人尋味,離終點線最近的幾顆 AI 起源候選藥裡,包括用薛丁格(Schrödinger)的物理加機器學習平台起家、目前由 Nimbus 跟武田(Takeda)推進、已進第三期的 TYK2 抑制劑 zasocitinib(TAK-279),以及 Insilico 的 rentosertib;其餘像 Xaira Therapeutics(2024 年帶著十億美元級資金高調登場)、Generate Biomedicines、Insitro、Atomwise、晶泰科技(XtalPi),則各自從蛋白質生成、機器學習、運算化學等不同角度切進來,這片戰場最迷人的地方在於大家方法論差超多,卻都在搶同一個歷史性頭銜,誰能讓全世界第一顆 AI 找靶點、設計分子的藥真正上市。
這三條路線其實是三種世界觀的對賭,Isomorphic 賭的是結構,把蛋白質的形狀算到極致,設計就會水到渠成;它最有錢、最有光環,卻似乎連人體試驗都還沒正式開始。Recursion 賭的是資料量,用機器人海量做實驗、讓 AI 自己看出規律;它規模最大,卻燒了十年、十億美元還沒生出一顆商業化的藥,股價腰斬給所有人示範了什麼叫「料多不等於會贏。而 Insilico 賭的是端到端的生成,從靶點到分子一條龍由 AI 包辦,再靠一群製藥老兵推過臨床試驗。三家都還沒撞線,但目前手上有第二期人體數據、又敲了鐘的是 Insilico,不代表它一定贏,只代表此刻它跑在最前面、也最接近那個證明這件事真的可行的位置。
數字會說話,也會騙人

BCG 在 2024 年發、2025 年再延伸討論的一份分析,丟出一組很有意思的數據,他們盤點了 AI 原生(AI-native)生技公司的臨床 Pipeline,發現截至 2023 年 12 月,已完成第一期的 24 個 AI 發現的分子裡,有 21 個成功,成功率落在 80% 到 90%,明顯高於歷史上約 40% 到 65% 的平均。同一份分析還指出,採 AI 優先策略的生技公司,手上有超過 150 個小分子在探索階段、超過 15 個已進臨床,這條管線每年以接近 40% 的速度膨脹;AI 發現的候選藥進臨床的數量,從 2016 年的 3 個、2020 年的 17 個,跳到 2023 年的數十個。這是一條結構性的、加速中的曲線。
但同一份 BCG 分析也講 AI 發現的分子在第二期的成功率,目前約落在 40%,跟傳統方法的歷史平均其實差不多。為什麼第一期超亮眼、第二期就被打回原形?這正好呼應前面那條技術界線,第一期主要看安全跟藥物動力學,本質上是在問這分子像不像一顆好藥?溶解度、代謝、毒性,這些剛好是 AI 在進實驗室前就能在電腦裡狂優化的成藥性質,但第二期開始要回答的,是這藥對這個病到底有沒有效,牽涉到對人體疾病生物學的真實理解,而這恰恰是 AI 目前還沒被證明能搞定的部分。藥物化學界的知名評論者 Derek Lowe 跟計算化學家 Andreas Bender 都說過類似的警告:AI 確實加速了研發的前段,但一個用 AI 找出來的新靶點,在生物學層面其實一點都還沒被去風險化(De-risked) ,機器幫你把分子做得很漂亮,但這藥進了人體、面對真實的病,還是得跟所有人一樣,自己上桌賭一把。
這就是為什麼 rentosertib 的第三期,意義會遠遠超過 Insilico 一家的成敗,截至目前,全世界還沒有任何一顆 AI 找靶點、又 AI 設計分子的藥,拿到完整的上市核准。誰能先撞線、把 AI 製藥從一個有臨床概念驗證的領域,變成一個有上市藥物的領域,誰就會變成 Eroom 定律被正式打破的那個歷史座標。這個未來還沒被坐實,但它已經近得能看見輪廓了。
除了科學,這些也會搞死我們

只報喜的文章是廣告,不是分析;何況 Insilico 自己也還沒到終點。第一個、也是最根本的雷是科學上的不確定,rentosertib 目前最硬的證據是一個 71 人、12 週、以安全性為主要終點的 Phase 2a 試驗,療效訊號還是來自次要指標,真正的大考是規模大好幾倍、療程長好幾倍的第三期。整個 AI 製藥在第二期的歷史成功率只有約四成,這顆藥沒有任何理由自動豁免,TNIK 又是全新、沒人驗證過的靶點,首創的光環有多亮,背後無人鋪路的風險就有多大。
第二個雷是資料的地緣與監管,GENESIS-IPF 的 71 個病人,全部來自中國的 22 個中心,對一顆想賣全球的藥,這帶來兩個問題:其一,不同族群對藥的反應未必一致,單一地區數據外推到歐美病人,需要更多驗證;其二,近年美國對採用中國臨床數據、以及跟中國生技深度連結這件事,監管跟政治氛圍越來越敏感,這會直接影響一顆藥能不能、以及多快能在美國落地。Insilico 同時在中美兩地推臨床、又選香港而不是那斯達克上市,某種程度就是在這個地緣現實下的安排,但安排本身不等於風險消失。
第三個雷是黑盒子與可重現性,當靶點跟分子都由 AI 提出時,科學界跟監管機關會合理地追問這決策過程能不能被解釋、被獨立重現?如果一套流程的成功,高度依賴公司沒公開的模型跟資料,外界其實很難判斷它的成功有多少來自方法本身、多少來自運氣或事後篩選,這也是為什麼把流程跟數據發在《Nature Medicine》《Nature Biotechnology》期刊上,對 Insilico 來說不只是宣傳,更是建立可信度的必要動作。
第四個雷屬估值跟商業模式本身,市場給 AI 製藥的估值,常常同時押注平台(一套能不斷產藥的方法)跟 Pipeline(手上那幾顆具體的藥)兩個故事,但這兩者的價值邏輯不同,平台值錢的前提是它能反覆成功,而不是僥倖中一次;Pipeline 值錢的前提是那幾顆藥真的能過關,一旦關鍵試驗結果翻車,市場可能同時下修這兩個故事,Recursion 股價腰斬、BenevolentAI 市值蒸發大半都是血淋淋的前例,真正該盯的不是某一季的合作大新聞,而是第二、三期的硬數據能不能持續兌現這條主線。
四個雷擺在一起,不是要否定 Insilico 的成就,而是把它放回一個誠實的座標,它是這條賽道上跑最前面、證據最具體的選手之一,但它離歷史性的勝利還有好幾關要過,而每一關都可能翻車,看懂機會也看懂風險,才對得起這個題目的重量。
一顆藥背後,是一種新的造物方式

第一個想像,是製藥的邊際成本曲線被重寫之後,會解鎖一大批過去不值得做的病,傳統製藥的經濟學,逼大藥廠只能做病人多、市場大、回收得回成本的題目;無數罕病、跟老化有關卻沒商業誘因的退化性疾病,就這樣被結構性地放生了。如果 AI 真能把靶點到候選藥這段的時間跟金錢砍掉一個量級,這條鐵律就會鬆動,做一顆罕病、冷門退化性疾病的藥,不再是註定賠錢的善事,Insilico 把第一槍打在 IPF 這個跟老化高度相關的病上,本身就是這套邏輯的預演;而它真正瞄準的細胞衰老是一個更大的賭注,如果老化本身能被當成一個可成藥的標的來處理,那受惠的就不是單一疾病,而是一整代人的健康壽命。
第二個想像是科技跟社會之間的正回饋迴圈,當 AI 設計的藥開始真的進到病人身上、產生真實世界的臨床資料,這些資料又會回頭餵養模型、讓下一輪的靶點選擇跟分子設計更準,也就是說社會(病人、醫師、醫療系統)使用科技所產生的回饋,會反過來加速科技本身的演化,這跟我們在大型語言模型上看到的資料飛輪(Data Flywheel)是同一個結構,二十年的維度裡,真正的勝負手,可能不是誰的演算法最聰明,而是誰能合法合理地建起最緊密的臨床資料 — 模型 — 新藥 — 再回到臨床迴圈,這同時也意味著資料治理、病人隱私、跨國資料流動的地緣政治,會從旁枝末節,變成決定產業版圖的核心變數,而 Insilico 橫跨美國、中國、中東、加拿大的據點配置,以及它選香港、而不是那斯達克上市,本身就是這盤地緣棋的一步。
第三個想像是生物學的基礎模型(Foundation Model for Biology)會不會出現,今天的 Pharma.AI、AlphaFold、各家生成化學平台,本質上還是針對特定任務的專用工具,但這個領域的長期野心,是訓練出一個夠通用、夠強的模型,能像今天的語言模型理解文字那樣,去理解細胞、蛋白質跟疾病的運作邏輯,如果那天真的到來,製藥就不再是一個個案子的苦守寒窯十八年,而更像在一個強大的生物模擬器上做查詢跟設計,這是目前最有想像力、但也最不確定的一條線。
第四個想像是乾濕融合的閉環自動化,今天 AI 的角色,主要還是在 Dry Lab(電腦運算)端出主意,再把 Idea 丟給 Wet Lab(真實的實驗室)去檢驗,這兩端之間常常隔著人工交接跟漫長等待,下一步的結構性槓桿是把這個迴圈封閉起來,讓 AI 設計分子、機器人自動合成與檢測、結果即時回饋給模型、模型再修正下一輪設計,整個過程盡量少讓人插手。這類自駕實驗室(Self-Driving Lab)的概念,正是 Insilico 這類公司投資自動化機器人實驗室的底層邏輯,目標是讓設計 — 合成 — 測試 — 學習這條循環跑得越來越快、便宜,如果這個閉環真的成熟,製藥的瓶頸就會從人不夠多、手不夠快,轉移到運算跟自動化的規模,而這恰恰是台灣最不該缺席的戰場。
第五個想像回到台灣,台灣的結構性條件其實非常適合卡進這條全球迴圈的某些環節,我們有健保累積數十年、涵蓋全民的縱貫性臨床資料;有密度高、品質好的醫學中心跟臨床試驗能量;更有世界級的半導體跟運算硬體供應鏈,而 AI 製藥的底層是生物學問題乘上大規模運算,台灣不太可能、也不需要去複製一個 Insilico;但在高品質臨床試驗執行、特定疾病的深度資料庫、AI 運算基礎建設這幾個節點上,台灣有機會成為這條全球迴圈裡不可或缺的一段。當然,這需要資料治理框架、法規彈性跟跨域人才同時到位,任何一塊缺角,機會都可能流去別人那,接不接得住是接下來十年我們自己要回答的考題。

把這五個想像疊在一起,會發現科技跟社會是互相餵養的,AI 把製藥變便宜,社會就敢去碰更多過去不敢碰的病;這些藥進到病人身上,又生出新的臨床資料跟新的監管問題;資料回頭讓模型更強,監管的鬆緊則決定哪一種科技路線能活下來、在哪個國家活下來。未來二十年真正的變數,不會只是演算法多強這種純技術問題,而是社會願不願意、用什麼規則,去接住這套新的造物方式。法規要不要承認 AI 參與設計的藥、採信跨國的臨床資料、病人的資料能不能在保護隱私的前提下被善用 ,這些看起來屬於行政、政治的決定,最後都會回過頭來,決定科技本身長成什麼形狀,這也是為什麼,這個題目不能只丟給工程師,它同樣是醫師、監管者跟整個社會的事。
我們習慣把藥想成一種被發現的東西,藏在某株植物、某片黴菌、某座化合物庫房深處,等著被聰明又幸運的人撞見,rentosertib 改寫的是這個動詞,它不是被發現、而是被想出來的。機器先讀懂一場失控的纖維化是哪個節點先鬆了手,再在近乎無窮的化學海裡,憑空畫出一把剛好能關掉它的鑰匙,這件事漂亮、但還沒成真,它手上有的是一個 71 人、12 週的訊號,一個方向終於朝上、而不是繼續下坡的 FVC 數字,以及一張掛在港交所的股票代號,離歷史性的勝利,它還有第三期試驗這關要過,而每一關都可能翻車。
真正被改寫的其實不只一顆藥,而是一種造物的方式,當靶點與分子都能在矽晶片裡長出來,那些過去因為太罕見、冷門、不划算而被結構性放生的疾病,第一次有了被認真對待的理由,Eroom 定律還沒被正式打破,但它第一次被人逼到了牆角。鏡頭拉回那位喘著氣問「有藥醫嗎」的退休老師,所有宏大的結構轉移,最後都會濃縮成這句最樸素的問句,那顆機器想出來的藥,到底有沒有用?
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📒 Compiled by — 台中慈濟醫院復健科 R4 陳佳菁醫師 Sigrid Chen, PM&R Resident Physician at Taichung Tzu Chi Hospital, Taiwan; Former Medical Consultant at ASUS Intelligent Cloud Services.